動脈網(wǎng)獲悉，近日Rgenta Therapeutics （以下簡稱“Rgenta”）完成2000萬美元的種子輪融資。本次融資由Boehringer Ingelheim Venture Fund（勃林格殷格翰風(fēng)險(xiǎn)投資）、經(jīng)緯中國共同領(lǐng)投，凱泰資本與聯(lián)想之星共同參與完成。Rgenta構(gòu)建了獨(dú)特的RNA相關(guān)靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)與篩選平臺，致力于針對疾病相關(guān)的靶點(diǎn)進(jìn)行靶向RNA藥物開發(fā)，以解決臨床未滿足的需求。

目前，公司已經(jīng)有多個(gè)項(xiàng)目正在推進(jìn)臨床前研究，適應(yīng)癥包括臨床未滿足的腫瘤、罕見病等領(lǐng)域。

Rgenta創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)在靶向RNA藥物開發(fā)領(lǐng)域，擁有世界一流的研發(fā)和產(chǎn)業(yè)經(jīng)驗(yàn)

Rgenta的豪華創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)由世界一流計(jì)算生物學(xué)家、基因組學(xué)家和藥物化學(xué)家組成，在科研和產(chǎn)業(yè)領(lǐng)域都擁有深厚的經(jīng)驗(yàn)。

創(chuàng)始人奚華林博士擁有近20年國際大藥企的研發(fā)和管理經(jīng)驗(yàn)，目前全職擔(dān)任Rgenta公司CEO。奚博士擁有美國波士頓大學(xué)生物信息學(xué)博士學(xué)位，在產(chǎn)業(yè)界和學(xué)術(shù)界都擁有豐富的計(jì)算生物學(xué)和基因組學(xué)的研發(fā)經(jīng)驗(yàn)；并曾先后擔(dān)任麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院副教授、布蘭迪斯大學(xué)客座教授、輝瑞高級首席科學(xué)家、Research Fellow 以及Group Leader，艾伯維Computational Biology and Genomics Head，完整經(jīng)歷了靶點(diǎn)驗(yàn)證、藥物發(fā)現(xiàn)等臨床前藥物開發(fā)各個(gè)環(huán)節(jié)，曾負(fù)責(zé)和主導(dǎo)的項(xiàng)目涵蓋了腫瘤、神經(jīng)系統(tǒng)等領(lǐng)域，擁有豐富的團(tuán)隊(duì)管理和領(lǐng)導(dǎo)經(jīng)驗(yàn)。此外，奚博士還擔(dān)任GTEx基因組計(jì)劃的PI。

共同創(chuàng)始人翁志萍博士是麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)中心終身教授，翁教授在計(jì)算生物學(xué)、基因組學(xué)、表觀基因組學(xué)及RNA調(diào)控等領(lǐng)域都做出了非常卓越的科研成果。此外，翁教授還共同領(lǐng)導(dǎo)了兩個(gè)國際基因組計(jì)劃ENCODE 和psychENCODE的數(shù)據(jù)分析中心。

共同創(chuàng)始人Travis Wager博士擁有在輝瑞20余年的藥物開發(fā)工作經(jīng)驗(yàn)，在罕見病、心腦血管疾病以及神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域經(jīng)驗(yàn)豐富，成功將8款藥物分子推進(jìn)臨床。Travis Wager博士還擁有創(chuàng)業(yè)公司經(jīng)驗(yàn)，曾擔(dān)任Aquinnah Pharmaceuticals副總裁，目前Travis Wager博士全職擔(dān)任Rgenta公司CSO。

除了強(qiáng)大的創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)外，與此同時(shí)，公司還組建了在基因組學(xué)和RNA生物學(xué)領(lǐng)域的杰出科學(xué)顧問委員會，其中包括 Phillip Zamore博士，他是麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院RNA治療學(xué)研究所主席兼格雷琴·斯通·庫克生物醫(yī)學(xué)科學(xué)教授，也是兩家生物技術(shù)公司Alnylam Pharmaceuticals和Voyager Therapeutics的聯(lián)合創(chuàng)始人；Charles DeLisi博士，波士頓大學(xué)梅特卡夫科學(xué)與工程教授，他是一位富有遠(yuǎn)見的變革家，也被譽(yù)為人類基因組計(jì)劃之父； Friedrich Metzger博士，Versameb公司CEO，前羅氏罕見病方向負(fù)責(zé)人，領(lǐng)導(dǎo)了Risdiplam（一種用于治療脊髓性肌萎縮癥的小分子RNA剪接修飾劑）的開發(fā)過程。

聚集了世界一流的團(tuán)隊(duì)，Rgenta希望對那些與疾病高度相關(guān)，但是無法通過傳統(tǒng)的方式藥物化的靶點(diǎn)開發(fā)靶向RNA藥物。

靶向RNA藥物為藥物研發(fā)帶來新變革，Rgenta構(gòu)建了創(chuàng)新、獨(dú)特的技術(shù)平臺

對小分子療法來說，它們絕大部分靶向的對象都是蛋白質(zhì)。人類基因組表達(dá)翻譯的蛋白大約有20000種，這其中疾病相關(guān)蛋白約占10％－15％（2000－3000個(gè)），但截至目前已經(jīng)批準(zhǔn)的藥物中，蛋白質(zhì)靶標(biāo)不到700個(gè)，不少蛋白質(zhì)無“可成藥性”，這意味著很難對其開發(fā)具有抑制性的小分子，這些靶點(diǎn)目前缺少有效的干預(yù)手段，但存在極大的開發(fā)價(jià)值和潛力。此外，人類基因組轉(zhuǎn)錄為相關(guān)蛋白的比例僅占1．5％，剩余部分有70％左右轉(zhuǎn)錄為非編碼RNA。靶向RNA進(jìn)行藥物開發(fā)，可以對基因表達(dá)進(jìn)行調(diào)控，擁有巨大的潛力和機(jī)會。

Rgenta致力于解決傳統(tǒng)方法“無法成藥”靶標(biāo)的藥物開發(fā)，這些靶基因往往位于疾病發(fā)展的關(guān)鍵調(diào)控程序和信號通路中，是藥物干預(yù)的理想靶標(biāo)。為此，Rgenta構(gòu)建了獨(dú)特的RNA相關(guān)靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)和化合物篩選技術(shù)平臺。該平臺利用大量基因組數(shù)據(jù)和先進(jìn)的算法來發(fā)現(xiàn)能被小分子選擇性作用的RNA靶標(biāo)，并采用高效的靶向RNA測定方法來快速篩選和優(yōu)化具有功能性的先導(dǎo)化合物分子。通過小分子藥物調(diào)控RNA的功能，進(jìn)而解決傳統(tǒng)蛋白“不可成藥”的難題。

公司創(chuàng)始人、CEO奚華林博士表示：“我們非常高興與生物醫(yī)藥領(lǐng)域?qū)�業(yè)的基金共同完成本次種子輪融資。有了他們的支持，我們可以快速地將現(xiàn)有的靶向RNA項(xiàng)目推進(jìn)到臨床前研究。未來，我們將會在不同的治療領(lǐng)域去發(fā)現(xiàn)更多高價(jià)值 RNA靶標(biāo)，進(jìn)一步充實(shí)公司管線，通過調(diào)控RNA功能，解決傳統(tǒng)路徑面臨的許多疾病治療困境，緩解臨床患者的痛楚。”

公司聯(lián)合創(chuàng)始人、CSO Travis Wager博士表示：“ Rgenta的RNA靶向平臺提供了一種創(chuàng)新的方法，讓我們能夠觸及到以往不可靶向的、與疾病高度相關(guān)的靶標(biāo)。我們平臺成功的關(guān)鍵在于，我們可以分析大量的基因組學(xué)數(shù)據(jù)，并識別RNA中的調(diào)控位點(diǎn)，這些位點(diǎn)可被小分子有效且選擇性地調(diào)控。我們獨(dú)特的技術(shù)平臺可以快速篩選類藥小分子以作用于不同的RNA靶標(biāo)，從而調(diào)節(jié)蛋白質(zhì)的產(chǎn)生或改變蛋白質(zhì)的功能�！�