“漸凍人”、“瓷娃娃”、“不食煙火兒童”、“粘寶寶”……這些聽起來頗為詩意的詞語,實(shí)則分別對(duì)應(yīng)著肌萎縮側(cè)索硬化、成骨不全癥、苯丙酮尿癥、粘多糖貯積癥這幾類罕見病的患者。

罕見病,顧名思義,指的是患病率極小的疾病,目前全球已知的罕見病有6000-8000種。據(jù)保守估計(jì),罕見病在人群中的患病率約3．5%～5．9%,全球受影響的人口達(dá)2．5億～4．5億,中國罕見病患者約在2000萬左右。

“罕見病不只是醫(yī)學(xué)問題,也是經(jīng)濟(jì)學(xué)問題,更是一個(gè)社會(huì)問題�！本〇|健康醫(yī)藥部總經(jīng)理兼戰(zhàn)略與投資負(fù)責(zé)人金恩林指出。

近年來,罕見病相關(guān)問題逐漸被注意到,從國家到各級(jí)政府也都為罕見病患者的救治頻頻“出招”:印發(fā)第一批罕見病目錄,收錄121種罕見病;對(duì)罕見病用藥在進(jìn)口環(huán)節(jié)降低增值稅稅率;成立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng),遴選擇定各省罕見病協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院……

與此同時(shí),企業(yè)也在快速反應(yīng)和行動(dòng)。2月27日,正值2021國際罕見病日前夕,京東健康發(fā)起“罕見病關(guān)愛計(jì)劃”,聯(lián)合諾華、百濟(jì)神州、北�？党�、賽諾菲、輝瑞等企業(yè),以及北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì),打造“醫(yī)、藥、險(xiǎn)、公益”一站式解決平臺(tái),助力緩解罕見病群體確診就醫(yī)難、藥品可及難、藥品支付難三大問題。

京東健康CEO辛利軍表示,“罕見病關(guān)愛計(jì)劃”第一階段將重點(diǎn)打造“京東大藥房罕見病關(guān)愛中心”和“罕見病關(guān)愛基金”兩項(xiàng),未來將攜手多方合作伙伴,從保障藥品供給、便捷醫(yī)療服務(wù)、促進(jìn)構(gòu)建多方支付體系等維度入手,為罕見病群體提供更多幫助。

互聯(lián)網(wǎng)平臺(tái)破解罕見病就醫(yī)用藥難題

《中國罕見病行業(yè)觀察(2021)》報(bào)告指出,中國已知的罕見病大約有1400余種。由于確診困難,大量罕見病被當(dāng)作普通疾病治療,或未被發(fā)現(xiàn),實(shí)際數(shù)量可能更多。

確診難是罕見病患者面臨的第一重難題。此前有一位肯尼迪病患者告訴億歐大健康,從肌肉力量下降到最終確診,其曾歷經(jīng)15年、花費(fèi)4萬多,”路線也很典型”,輾轉(zhuǎn)多個(gè)城市、多家醫(yī)院,最終才在北京一家醫(yī)院確診。

經(jīng)濟(jì)學(xué)人智庫在《無聲的苦難:亞太地區(qū)罕見病的認(rèn)知與管理評(píng)估》報(bào)告中指出,受訪的500位調(diào)查者(醫(yī)護(hù))認(rèn)為,診斷是罕見病領(lǐng)域中最巨大的挑戰(zhàn)。其困難點(diǎn)在于如何正確又迅速地找出真正原因——大部分的情況中,病人要經(jīng)過數(shù)年、看過多位醫(yī)生才能獲得確診。

上述報(bào)告還同時(shí)指出,14%的受訪者(包括10%)的專家在他們整個(gè)職業(yè)生涯中從未診治過罕見病患者,即使在專科醫(yī)生之間,也只有28%的人認(rèn)為他們的同事在罕見病領(lǐng)域有“好”或“非常好”的知識(shí)。

除了確診難題,橫亙?cè)诤币姴』颊呋疾∽畛醯牧硪恢赝袋c(diǎn)是,由于罕見病的診療與藥物資源多集中在北上廣等大城市,外地患者往往面臨當(dāng)?shù)蒯t(yī)藥資源匱乏的困境,且在診療用藥的支出之外,異地就醫(yī)導(dǎo)致的交通、食宿、誤工等費(fèi)用也是巨大負(fù)擔(dān)。

如何破解罕見病確診難、診療難的問題,是社會(huì)各界一直在努力的方向。而互聯(lián)網(wǎng)平臺(tái)能夠有效打破時(shí)間、空間限制,醫(yī)生可在線遠(yuǎn)程開具藥品的復(fù)購處方,患者則可通過在線購藥、送藥上門購買所需藥品。

“我們希望發(fā)揮零售和電商的專長(zhǎng),解決可及性問題,京東的特長(zhǎng)是配送,我們可以全國范圍無差別可及,同時(shí)在罕見病就診醫(yī)院周邊,我們也布局了線下院邊店�！苯鸲髁种赋觥�

目前就京東大藥房罕見病關(guān)愛中心而言,據(jù)京東健康方面介紹稱,目前國內(nèi)已經(jīng)上市的罕見病口服治療藥物中,幾乎都可以在京東大藥房買到。

同時(shí)為了加強(qiáng)針劑和冷鏈藥品的配送能力,京東大藥房還新增“自營(yíng)冷鏈”藥品配送能力,提供從倉儲(chǔ)到配送的線上線下一體化供應(yīng)鏈解決方案,確保藥品質(zhì)量安全全程可追溯,實(shí)現(xiàn)冷鏈藥品的安全穩(wěn)定和快速送達(dá)。

除了藥品供應(yīng)鏈上,圍繞診療服務(wù),金恩林指出,京東健康與罕見病領(lǐng)域相關(guān)專家共建了專科中心及多學(xué)科會(huì)診中心,“通過線上宣傳,提升大家的意識(shí),更早觸達(dá)診療資源,有效縮短確診時(shí)間”。

另外,“我們還會(huì)上線罕見病診療地圖,將此作為目錄提供給被懷疑具有罕見病潛在風(fēng)險(xiǎn)的患者,讓他們能盡早知道哪里能夠看罕見病,哪里有專家;同時(shí)我們會(huì)加強(qiáng)線上疾病教育、診后隨訪與咨詢,以便患者離開醫(yī)院后也能及時(shí)回訪,減少一些出行和誤工費(fèi)用。”金恩林具體說道。

成立公益基金為罕見病患者“減負(fù)”

實(shí)際上,除了藥品可獲得性,可及性還涵蓋著另一重含義:藥品的可支付性�，F(xiàn)實(shí)的狀況是,藥物上市之后,很多罕見病患者面臨買不起的困境。

例如去年曾引發(fā)熱議的脊髓性肌萎縮癥(SMA)治療藥物諾西那生鈉注射液,該藥品2019年在中國獲批上市,將贈(zèng)藥政策考慮進(jìn)去后,平均年治療費(fèi)用需105萬元人民幣。

《2019中國罕見病患者綜合社會(huì)調(diào)查(第一階段調(diào)研結(jié)果)》顯示,罕見病患者平均每年自費(fèi)治療費(fèi)用超過5萬元,近15%的患者因?yàn)闊o法承擔(dān)醫(yī)療費(fèi)用而被迫停止治療。

針對(duì)這一痛點(diǎn),在“罕見病關(guān)愛計(jì)劃”中,京東健康攜手北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)成立了“罕見病關(guān)愛基金”,并動(dòng)員京東全平臺(tái)的商家為罕見病患者提供“真金白銀”的慈善援助。

據(jù)悉,《第一批罕見病目錄》內(nèi)相關(guān)疾病的患者在國家衛(wèi)健委認(rèn)定的醫(yī)院開具診斷證明后,即可在京東APP、京東健康A(chǔ)PP等渠道提交援助申請(qǐng),由病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)審核通過后,其按照科學(xué)治療方案進(jìn)行本病種治療產(chǎn)生的醫(yī)藥費(fèi)用可提交申請(qǐng)?jiān)��?審核通過后,患者可獲得每年最多5萬元的公益援助。

“1+N多方共付模式”是行業(yè)內(nèi)公認(rèn)可行的罕見病支付保障體系,其中的“1”,是指醫(yī)保兜底,即將罕見病相關(guān)藥物,逐步納入國家基本醫(yī)保用藥目錄,或進(jìn)入省級(jí)統(tǒng)籌范疇;“N”指的是罕見病救助項(xiàng)目、慈善基金、商業(yè)保險(xiǎn)、患者自付等。

金恩林指出,“京東健康今年會(huì)依托線下院邊店開通雙通道的醫(yī)保支付能力,并且將其引到線上,同時(shí)將聯(lián)合藥企,在互聯(lián)網(wǎng)創(chuàng)新支付方面,探索出更多除醫(yī)保的補(bǔ)充手段,給患者提供救助�！�

同時(shí),圍繞罕見病藥品的支付問題,京東健康還在其他方面努力。根據(jù)金恩林介紹,京東健康在無錫市參與的“醫(yī)惠錫城”項(xiàng)目,是目前覆蓋罕見病藥品最全的惠民保之一,屆時(shí)京東健康將推動(dòng)9種罕見病藥品納入商保。

作者:漆葉青