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前言

2022年11月10日，上海市發(fā)布《上海市促進細胞治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動方案（2022－2024年）》，專項方案提出到2024年，上海細胞治療科技創(chuàng)新策源能力顯著增強，臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用明顯加速，創(chuàng)新資源要素高效配置，產(chǎn)業(yè)能級大幅提升，產(chǎn)業(yè)規(guī)模達到100億元。專項方案有望在資金、人才、技術(shù)等方面進一步釋放產(chǎn)業(yè)能量，助力上海市細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)快速發(fā)展。

當(dāng)前，我國各地區(qū)均大力發(fā)展細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)。北京、深圳、上海、天津、海南等重點城市均出臺系列政策文件，鼓勵和支持CGT行業(yè)發(fā)展。部分重點地區(qū)將干細胞治療、免疫細胞治療和基因治療納入本地國民經(jīng)濟和社會發(fā)展“十四五”規(guī)劃或醫(yī)藥健康專項規(guī)劃，并在各自醫(yī)藥健康行動計劃、自貿(mào)區(qū)建設(shè)方案等政策文件中，給予重點扶持和政策變革的發(fā)展導(dǎo)向。

未來，細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)系統(tǒng)工程需要從頂層設(shè)計著手，加強細胞與基因治療行業(yè)規(guī)范化管理，創(chuàng)新科技促進尋求技術(shù)上的突破，將技術(shù)上的突破與創(chuàng)新與臨床應(yīng)用轉(zhuǎn)化相結(jié)合，以此促進我國細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)快速發(fā)展。

Part1

細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)概述

細胞治療是指應(yīng)用人的自體、同種異體或異種（非人體）的細胞，經(jīng)體外操作后回輸（或植入）人體的治療方法，體外操作包括細胞在體外的傳代、擴增、篩選以及給予藥物或其他能改變細胞生物學(xué)行為的處理。與傳統(tǒng)化學(xué)藥物相比，細胞治療產(chǎn)品具有技術(shù)迭代快、創(chuàng)新潛力大、臨床依賴度高、產(chǎn)品個性化定制化等特點，已成為各主要發(fā)達國家競相布局的“新賽道”。

干細胞是一類具有自我復(fù)制的多潛能細胞，在一定條件下可以分成多種功能細胞。根據(jù)來源，干細胞可分為胚胎干細胞（ESCs）、誘導(dǎo)多能干細胞（iPSCs）和成體干細胞（ASCs）等。干細胞具有自我更新、多向分化潛能、低免疫原性和良好的組織相容性等特點，是再生醫(yī)學(xué)最具活力的研究領(lǐng)域之一。

免疫細胞治療是通過采集人體自身免疫細胞，經(jīng)過體外修飾和培養(yǎng)，大量擴增出靶向性殺傷功能增強的免疫效應(yīng)細胞，然后再回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，從而殺滅血液及組織中腫瘤細胞的療法，以其為代表的腫瘤免疫療法已被廣泛研究和應(yīng)用于臨床并取得了一定的療效，成為繼手術(shù)、放療和化療之后的又一重要的腫瘤治療手段。從技術(shù)分類來看，腫瘤細胞免疫治療包括細胞過繼免疫治療、腫瘤疫苗、非特異性免疫刺激、免疫檢驗點單抗 。而腫瘤疫苗來源于自體或異體腫瘤細胞或其粗提取物，帶有腫瘤特異性抗原（TSA）或腫瘤相關(guān)抗原（TAA） 。

隨著全球細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)邁入了高速發(fā)展期，當(dāng)前全球已登記的細胞與基因治療相關(guān)臨床試驗已超過 7000余項，其中近3000 項已完成臨床試驗研究，并進行了數(shù)萬例干細胞移植。截至2022年初，全球經(jīng)批準(zhǔn)的細胞治療產(chǎn)品共33款，包括12種免疫細胞產(chǎn)品和21種干細胞產(chǎn)品。

基于風(fēng)險，將細胞與基因治療產(chǎn)品大致分為：

Part2

細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)市場發(fā)展情況

1．細胞與基因治療市場規(guī)模

全球CGT行業(yè)市場規(guī)模自2016年開始飛速增長。2016年至2021年，全球CGT市場從0．5億美元增長到27．8億美元，復(fù)合年增長率為153％。預(yù)測未來CGT市場規(guī)模仍保持快速增長趨勢， 2025年全球整體市場規(guī)模為305．4億美元，2021到2025年全球CGT市場復(fù)合年增長率為71％。

圖1：全球細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)市場規(guī)模（億美元）

來源：火石創(chuàng)造根據(jù)公開資料整理

整體上，目前我國細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)還比較薄弱。中國CGT行業(yè)市場規(guī)模在政策利好及研發(fā)投入增長的背景下也將快速擴增。2016年至2021年，中國CGT市場從0．02億美元增長到0．4億美元，復(fù)合年增長率為112％。隨著技術(shù)的發(fā)展及市場需求的不斷增大，預(yù)計未來中國CGT市場規(guī)模仍保持快速增長趨勢，預(yù)計2025年整體市場規(guī)模為25．9億美元，2020到2025年（估計）中國CGT市場復(fù)合年增長率為276％。

圖2：我國細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)市場規(guī)模（億美元）

來源：火石創(chuàng)造根據(jù)公開資料整理

2．細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)投融資情況

醫(yī)藥投融資市場活躍，CGT領(lǐng)域熱度升溫。生物醫(yī)藥／生物技術(shù)領(lǐng)域仍是中國醫(yī)療行業(yè)投資熱點領(lǐng)域，近年來CGT領(lǐng)域也逐漸成為投資的關(guān)注焦點。據(jù)中國CGT領(lǐng)域融資交易情況顯示，2020年度CGT領(lǐng)域融資總金額約為126億美元，2016年至2020年復(fù)合年增長率達到59．3％。2020年IPO和私募基金金額顯著增加。預(yù)計未來整個醫(yī)藥投融資市場仍會保持較高活躍度，CGT領(lǐng)域的資本投入仍會增加，資本注入也將推動CGT產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

圖3：我國CGT領(lǐng)域投資情況（單位：億美元）

來源：火石創(chuàng)造產(chǎn)業(yè)數(shù)據(jù)中心

Part3

國內(nèi)外細胞與基因產(chǎn)品及臨床試驗情況

1．全球臨床試驗情況

截至2020年，全球細胞和基因療法處于臨床階段的管線數(shù)量約為1220個，其中處于Ⅲ期臨床試驗數(shù)量152個，Ⅱ期臨床試驗數(shù)量685個，Ⅰ期臨床試驗數(shù)量383個。到2025年每年將會有10－20個細胞和基因療法藥物獲批上市，到2025年全球會有70－90個細胞和基因療法藥物獲批上市。這也就意味著未來3年有望看到細胞和基因療法藥物進入大規(guī)模上市期。

圖4：2015－2020年處于臨床階段的細胞治療試驗數(shù)量

來源：火石創(chuàng)造產(chǎn)業(yè)數(shù)據(jù)中心

2021年CAR－T細胞療法的施用情況較2020年下半年略有上升，上升態(tài)勢和不斷獲批的新CAR－T產(chǎn)品及擴展的適應(yīng)癥并不匹配。同時，根據(jù)各公司公告的銷售數(shù)據(jù)來看，全球CAR－T療法的使用量仍然穩(wěn)步上升。

圖5：全球CAR－T細胞療法在研項目統(tǒng)計

來源：火石創(chuàng)造產(chǎn)業(yè)數(shù)據(jù)中心

同種異體細胞療法增速超越自體細胞療法。同種異體細胞療法的管線數(shù)量從2021年的399個增長至2022年的531個，增速達到33％。同期自體細胞療法從825個增加到1019個，增速達到23％。同種異體細胞療法增長速度超過自體CAR－T療法。

圖6：2020－2022不同來源的細胞治療管線數(shù)量及所處階段

來源：火石創(chuàng)造產(chǎn)業(yè)數(shù)據(jù)中心

2．我國細胞治療產(chǎn)品及臨床試驗情況

截至2021年12月，我國免疫細胞領(lǐng)域已有兩款CAR－T產(chǎn)品成功獲得NMPA上市批準(zhǔn)，并正式作為藥品在臨床應(yīng)用。兩款產(chǎn)品分別為復(fù)星凱特阿基侖賽注射液（奕凱達）和藥明巨諾瑞基奧侖賽注射液（倍諾達），其中藥明巨諾“倍諾達”是藥明巨諾在巨諾醫(yī)療（百時美施貴寶下屬公司）的CAR－T細胞工藝平臺的基礎(chǔ)上，自主開發(fā)的一款靶向CD19的自體CAR－T細胞免疫治療產(chǎn)品，是中國首個獲批為1類生物制品的CAR－T產(chǎn)品；復(fù)星凱特“奕凱達”是其從美國Kite Pharma引進的Yescarta，復(fù)星凱特獲得該產(chǎn)品的全部技術(shù)授權(quán)，并擁有其在中國包括香港、澳門的商業(yè)化權(quán)利，最終作為3類生物制品（3．2類境外已上市、境內(nèi)未上市的生物制品申報在境內(nèi)生產(chǎn)上市）獲批上市。

在免疫細胞治療臨床試驗方面，截至2022年8月，我國已有累計131項免疫細胞療法申請獲得CDE受理，其中CAR－T療法84項，其他類型免疫細胞療法共33項。其中，共有75項免疫細胞治療產(chǎn)品申請獲得臨床批件／臨床默示許可，包括CAR－T療法等。按照區(qū)域劃分，上海市、北京市和天津市免疫細胞治療產(chǎn)品臨床試驗數(shù)量最多，分別為37項和19項和8項，其余地區(qū)開展臨床試驗數(shù)量也在逐年增加。

圖7：全國細胞治療臨床試驗分布

來源：火石創(chuàng)造產(chǎn)業(yè)數(shù)據(jù)中心

Part4

我國未來細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展前景

我國的細胞治療擁有廣闊的應(yīng)用市場和較為深厚的科研積淀，同時還擁有中央和地方不斷出臺的利好政策支持，發(fā)展動力強勁。然而，要真正實現(xiàn)細胞治療產(chǎn)業(yè)的快速發(fā)展，造福人類健康還需要很長的一段路要走。一方面，國家要繼續(xù)加大基礎(chǔ)研究的投入，創(chuàng)造良好的科研環(huán)境，培育和吸引國際一流人才；另一方面，還需要企業(yè)加大研發(fā)力度，突破細胞治療的核心技術(shù)，打造先進的自動化、工業(yè)化的細胞生產(chǎn)工藝體系；同時，相關(guān)行業(yè)主管部門也要對細胞治療的政策法規(guī)進行進一步的細化和完善，引導(dǎo)行業(yè)良性有序發(fā)展。

面向未來，細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)有以下幾方面需要重點關(guān)注：一是加強臨床研究，助力源頭創(chuàng)新；二是加強監(jiān)管措施，消除不確定性；三是注重生產(chǎn)環(huán)節(jié)，緩解卡脖子技術(shù)。

—END—

 作者 ｜ 火石創(chuàng)造 胡泊洋  審核 ｜ 火石創(chuàng)造 廖義桃 殷莉

       原文標(biāo)題 : 洞察 | 我國細胞治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀與未來趨勢淺析