侵權(quán)投訴
訂閱
糾錯(cuò)
加入自媒體

一場(chǎng)24億美金的逆襲:臨床試驗(yàn)會(huì)遇阻,但創(chuàng)新探索精神不會(huì)

Biotech是一群在刀尖上跳舞的公司。

“I go big or go home”,一家AI制藥公司的CEO這樣評(píng)價(jià)自己公司。

不成功便成仁,盡管那些擁有極度求勝欲,極度擁抱風(fēng)險(xiǎn)的biotech大部分結(jié)局是go home,但在創(chuàng)新藥世界,也不乏跌宕起伏的逆襲故事。

最新的逆襲者是BridgeBio。2021年12月,BridgeBio的核心產(chǎn)品Acoramidis三期臨床失敗,公司股價(jià)一日暴跌71.98%。

這家站在懸崖邊上的明星公司,面臨著一個(gè)兩難的選擇,是選擇繼續(xù)冒險(xiǎn)之路還是及時(shí)止損、重新來(lái)過(guò)?

選擇前者,意味著公司要在藥物已經(jīng)發(fā)出危險(xiǎn)信號(hào)的情況下繼續(xù)鐵冒險(xiǎn),稍有不慎,公司就可能破產(chǎn)倒閉;

選擇后者,意味著公司可以將資源集中其他管線產(chǎn)品,盡管長(zhǎng)期風(fēng)險(xiǎn)未知,但短期內(nèi)所要面對(duì)的風(fēng)險(xiǎn)會(huì)大大降低。

面對(duì)這樣的選擇題,大部分人的選擇或許會(huì)是后者。但我們故事的主角BridgeBio偏偏選擇了孤注一擲的冒險(xiǎn)之路。

幸運(yùn)的是,BridgeBio堅(jiān)持不懈的創(chuàng)新探索,終于得到了圓滿的結(jié)局。在最新三期臨床試驗(yàn)中,Acoramidis成功達(dá)到了臨床終點(diǎn),公司股價(jià)一夜暴漲75.85%,市值暴增24億美金。

BridgeBio的逆襲向我們證明了一件事,那就是,創(chuàng)新藥的發(fā)展需要這些勇敢者堅(jiān)定信心、不斷向前,以探索更多可能的未來(lái)。

對(duì)于當(dāng)下國(guó)內(nèi)藥企來(lái)說(shuō),這未嘗不是一個(gè)啟示。2017年以來(lái)的創(chuàng)新熱潮,讓諸多藥企踏上這條九死一生的賽道。眼下,部分藥企開(kāi)始進(jìn)入靠臨床數(shù)據(jù)說(shuō)話的階段,不是所有藥企,都能收獲令人滿意的結(jié)果。

但,暫時(shí)的臨床失利,不會(huì)是終點(diǎn)。

/ 01 / 百億美金市值成空

將時(shí)間拉回到2019年6月。

當(dāng)時(shí)正值美國(guó)生物技術(shù)的浪潮高漲,投資人對(duì)生物科技產(chǎn)業(yè)的信心一度高于從業(yè)者。成立于2015年的BridgeBio恰好完美踩中這一風(fēng)口。

雖然當(dāng)時(shí)公司尚未有藥物獲批上市,但這并不影響投資者對(duì)BridgeBio的追捧。IPO期間,其將股票發(fā)行數(shù)量從1500萬(wàn)股增加至2000萬(wàn)股,最終IPO融資3.48億美元,刷新了2019年生物科技公司IPO融資額的記錄。

上市后前兩年,BridgeBio也受到了極盡的追捧,上市不到一年半股價(jià)便翻倍,巔峰時(shí)期市值一度超過(guò)百億美金。

但這種瘋狂沒(méi)能持續(xù)太久。轉(zhuǎn)折點(diǎn)在2021年12月,BridgeBio管線核心產(chǎn)品Acoramidis針對(duì)轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變心肌。ˋTTR‐CM)的A部分三期臨床試驗(yàn)失敗。

結(jié)果顯示,在評(píng)估ATTR-CM患者六分鐘內(nèi)步行距離(6MWD) 這一指標(biāo)上,Acoramidis組和安慰劑組第12個(gè)月觀察到的6MWD分別為9米和7米,Acoramidis并沒(méi)擊敗安慰劑。

對(duì)此,公司的解釋是對(duì)照組超常發(fā)揮了,以至于Acoramidis沒(méi)能顯示出有效性。這并沒(méi)有說(shuō)服投資者,幾乎所有人都覺(jué)得這款藥物沒(méi)有希望了。

對(duì)于BridgeBio來(lái)說(shuō),這一臨床失敗的打擊也可謂巨大。目前為止,針對(duì)ATTR-CM適應(yīng)癥獲批的藥物僅有輝瑞的tafamidis一款。而全球有超過(guò)40萬(wàn)人受到ATTR-CM影響,存在著極大的臨床未滿足需求。

此前,有分析師預(yù)測(cè),到2028年ATTR-CM藥物的全球銷售額將達(dá)到100億至150億美元。

也就是說(shuō),在市場(chǎng)眼中,Acoramidis有可能成為一個(gè)重磅炸彈。但其三期的臨床失敗,讓這個(gè)預(yù)期幻滅了。消息公布當(dāng)日,BridgeBio股價(jià)暴跌70%。

此后,BridgeBio市值一路下跌,最低谷時(shí),其市值僅剩8億美金。前后不過(guò)一年時(shí)間,當(dāng)初的百億美金市值,轉(zhuǎn)眼成空。

/ 02 / 一場(chǎng)24億美元的逆襲

盡管曾經(jīng)相信它的人,都離場(chǎng)了,但BridgeBio沒(méi)有放棄Acoramidis。

BridgeBio相信,Acoramidis將會(huì)帶給公司確定的未來(lái)。為了支撐藥物的繼續(xù)研發(fā),公司幾乎賭上了全副身家,選擇裁員三分之一,甚至首席戰(zhàn)略官和首席商務(wù)官也被裁掉了,此外公司還砍掉了一些非核心管線。

幸運(yùn)的是,BridgeBio賭贏了,在經(jīng)過(guò)兩年多時(shí)間的堅(jiān)持后,看到了成功的曙光。

7月17日,BridgeBio宣布三期臨床的B部分獲得成功,即對(duì)患者30個(gè)月時(shí)的全因死亡率、心血管住院率和其他兩項(xiàng)指標(biāo)進(jìn)行的分層分析達(dá)到主要終點(diǎn)。

具體來(lái)說(shuō),與安慰劑相比Acoramidis的勝率達(dá)到1.8,并且p值小于0.0001,具有高度顯著性。

在生存率方面,Acoramidis使患者的生存率提高了81%,并且還將心臟病相關(guān)的住院頻率降低了50%,而安慰劑組的生存率提高了74%。

BridgeBio還在實(shí)驗(yàn)室中與輝瑞的tafamidis進(jìn)行了比較。結(jié)果顯示,30個(gè)月時(shí),與服用安慰劑和輝瑞藥物的患者相比,Acoramidis在心力衰竭測(cè)試中顯示出92%的改善。

當(dāng)然,與輝瑞進(jìn)行比較并非是在臨床試驗(yàn)中的頭對(duì)頭比較,并不能就此得出這款藥物藥效優(yōu)于tafamidis的結(jié)論。但至少,這一數(shù)據(jù)對(duì)于Acoramidis來(lái)說(shuō),是個(gè)好兆頭。

BridgeBio計(jì)劃憑借這項(xiàng)三期臨床數(shù)據(jù),在2023年底前向FDA提交藥物上市申請(qǐng)。

如果Acoramidis能夠順利獲批上市,這將給BridgeBio帶來(lái)巨大的想象空間。要知道,目前在沒(méi)有競(jìng)品的情況下,2022年,tafamidis為輝瑞帶來(lái)了24.47億美元的收入。

如果,Acoramidis能獲批上市,并且展示出媲美tafamidis的藥效,那么未來(lái)其成為一個(gè)年銷售額超10億美元的重磅炸彈藥物,幾乎不成問(wèn)題。

基于此,在臨床數(shù)據(jù)公布當(dāng)日,BridgeBio股價(jià)大漲75.85%,市值暴增24億美金,達(dá)51億美金。

雖然這與其巔峰時(shí)期的表現(xiàn)仍有差距,但在經(jīng)過(guò)一番絕地求生后,公司總歸從懸崖邊回到了安全區(qū)域,甚至是重新走上go big之路。

/ 03 / 創(chuàng)新探索精神沒(méi)有終點(diǎn)

在創(chuàng)新藥的研發(fā)之路上,最不缺的就是失敗。但是,在很多時(shí)候,失敗并不意味著藥物的研發(fā)之路就此終結(jié)。

回看BridgeBio的跌宕起伏的經(jīng)歷,就是對(duì)這一點(diǎn)最好的詮釋。

一家一度要靠大幅裁員、砍管線才能勉強(qiáng)維生的biotech,在所有人都不看好Acoramidis的時(shí)候,以無(wú)比堅(jiān)定的信念,將這款藥物的臨床試驗(yàn)堅(jiān)持到了最后。

終于,在兩年時(shí)間后,BridgeBio獲得了階段性的臨床成功,所有質(zhì)疑在這一刻煙消云散。

BridgeBio的逆襲故事,也表明了藥企對(duì)新藥物研發(fā)的執(zhí)著和不斷努力的重要性。

像這樣的故事,也不是個(gè)例。創(chuàng)新藥研發(fā)史上,在失敗和成功的邊緣上打轉(zhuǎn)的靶點(diǎn)比比皆是,當(dāng)然,意外與驚喜也總是不期而遇。

比如,輝瑞的萬(wàn)艾可在針對(duì)心血管適應(yīng)癥臨床失敗后,卻意外開(kāi)啟了治療男性勃起功能障礙的大門(mén);再比如,口服激酶抑制劑Inrebic在被FDA因安全問(wèn)題叫停臨床試驗(yàn),后來(lái)又通過(guò)補(bǔ)充維生素B1避免副作用,再次回到市場(chǎng)中......

這也正是創(chuàng)新藥研發(fā)最具魅力的一點(diǎn),不到最后一刻,永遠(yuǎn)不能對(duì)一款藥物下結(jié)論。

回到國(guó)內(nèi)來(lái)說(shuō),當(dāng)我們面對(duì)一款藥物的一次失敗時(shí),或許也不必太早就給這款藥物判下死刑。雖然,創(chuàng)新藥研發(fā)的結(jié)果很重要,但藥物的成功從來(lái)不是一蹴而就的,不斷失敗不斷前進(jìn)才是大部分創(chuàng)新藥的常態(tài)。

正如羅氏制藥的CEO 所說(shuō),“科學(xué)的成功不能被規(guī)劃,但我們可以創(chuàng)造條件,使之得以實(shí)現(xiàn);我們需要對(duì)新想法持開(kāi)放態(tài)度,勇于冒險(xiǎn),并偶爾挑戰(zhàn)大眾普遍持有的觀點(diǎn);我們的研究人員需要自由地研究他們的想法,給他們充足的時(shí)間和持久努力的支援。”

正是無(wú)數(shù)藥企的科學(xué)家、研究人員披荊斬棘,才成就了一個(gè)個(gè)給患者帶去希望的新藥。

       原文標(biāo)題 : 一場(chǎng)24億美金的逆襲:臨床試驗(yàn)會(huì)遇阻,但創(chuàng)新探索精神不會(huì)

聲明: 本文由入駐維科號(hào)的作者撰寫(xiě),觀點(diǎn)僅代表作者本人,不代表OFweek立場(chǎng)。如有侵權(quán)或其他問(wèn)題,請(qǐng)聯(lián)系舉報(bào)。

發(fā)表評(píng)論

0條評(píng)論,0人參與

請(qǐng)輸入評(píng)論內(nèi)容...

請(qǐng)輸入評(píng)論/評(píng)論長(zhǎng)度6~500個(gè)字

您提交的評(píng)論過(guò)于頻繁,請(qǐng)輸入驗(yàn)證碼繼續(xù)

  • 看不清,點(diǎn)擊換一張  刷新

暫無(wú)評(píng)論

暫無(wú)評(píng)論

醫(yī)療科技 獵頭職位 更多
文章糾錯(cuò)
x
*文字標(biāo)題:
*糾錯(cuò)內(nèi)容:
聯(lián)系郵箱:
*驗(yàn) 證 碼:

粵公網(wǎng)安備 44030502002758號(hào)