第一章 行業(yè)發(fā)展概況

1.1 定義

基因編輯（Gene Editing），又稱基因組編輯（Genome Editing）或基因組工程（Genome Engineering），是一項精確的科學技術，可以對含有遺傳信息的基因序列進行插入、刪除、替換等進行修改�；�因序列改變有可能對蛋白質的表達造成影響，并且蛋白質的一個重要功能是調節(jié)生命活動，所以基因序列的改變甚至會影響整個生命體的生理生化活動。

主要的基因編輯技術包括：

ZFN技術：通過鋅指蛋白定位特定DNA序列進行編輯。

TALEN技術：利用人工轉錄激活效應子定位并編輯基因。

CRISPR/Cas技術：利用CRISPR序列和Cas酶進行高精度的基因定位和編輯。

RNA編輯技術：與DNA編輯不同，RNA編輯是可逆的，提供了修復突變的新方法。

基因編輯行業(yè)不僅限于醫(yī)學領域，其應用已擴展到許多其他領域：

醫(yī)學：通過基因編輯技術治療遺傳疾病、癌癥等。

農業(yè)：改良作物品種，增強抗蟲、抗病能力。

工業(yè)生物技術：生產生物燃料、化學品等。

科學研究：深入了解基因功能，推動生物學研究。

基因編輯行業(yè)正在開啟一場生物科技革命，其深度和廣度前所未有。從治療罕見疾病到推動可持續(xù)農業(yè)，基因編輯技術的潛力巨大，預示著一個充滿希望和挑戰(zhàn)的未來。隨著技術的不斷進步和監(jiān)管的完善，基因編輯有望為人類社會帶來更廣泛的利益。

1.2 發(fā)展歷程

基因編輯行業(yè)自1970年代初期誕生以來，經歷了幾個重要的發(fā)展階段。最初，基因工程的出現使科學家能夠在細胞外操作基因。隨著1980年代鋅指核酸（ZFNs）的出現和1990年代TALENs技術的發(fā)展，基因編輯逐漸變得更精確。2012年CRISPR-Cas9技術的發(fā)現成為了一個革命性突破，極大地推動了基因編輯的研究和應用。

中國在基因編輯領域的發(fā)展也非常引人注目。自2000年代初，中國開始大力投資基因編輯研究，并在2010年代取得了CRISPR技術方面的重要突破。2015年，中國科學家首次在人類胚胎上使用CRISPR技術，引發(fā)了全球范圍內的討論。2018年，賀建奎科學家的人類雙胞胎基因編輯實驗更是引發(fā)了廣泛關注和爭議。

近年來，隨著CRISPR技術的商業(yè)化和臨床應用，基因編輯已經滲透到了基因治療和農業(yè)生物技術等多個領域。同時，中國政府也加強了對基因編輯領域的監(jiān)管，確保了科技進步與倫理原則的平衡。

1.3 發(fā)展現狀

基因編輯行業(yè)正處于飛速發(fā)展的關鍵時期，涵蓋了技術進展、商業(yè)化應用、倫理法規(guī)、投資合作等多個方面。

在技術方面，CRISPR-Cas9技術的出現標志著基因編輯技術的重大突破，這一先進技術已廣泛應用于生物醫(yī)學、農業(yè)和疾病治療等領域。它的精確和高效為整個行業(yè)的快速發(fā)展提供了強勁動力。

商業(yè)化應用也在穩(wěn)步推進。許多公司正在積極探索基于CRISPR的產品，如治療遺傳疾病的藥物和改良作物的種子。這些產品的推廣預示著基因編輯技術將在更廣泛的領域產生實際影響。

表 iFinD基因編輯指數（864014.TI）成份股總市值，2022.07.20

資料來源：資產信息網 千際投行 iFinD

表 iFinD基因編輯指數（864014.TI）成份股員工數量, 2022.07.20

資料來源：資產信息網 千際投行 iFinD

與此同時，基因編輯領域的投資和合作也日益活躍。大型制藥公司與初創(chuàng)公司的跨界合作促進了技術的快速迭代和市場化進程，為整個行業(yè)的繁榮注入了新的活力。

然而，倫理和法規(guī)問題也隨之浮現�；�因編輯的復雜性和敏感性引發(fā)了廣泛關注，許多國家正在努力平衡創(chuàng)新與倫理風險，尋找合適的法規(guī)路徑。

特別值得一提的是中國在基因編輯領域的世界領先地位。在政府支持和產業(yè)化推進下，許多基因編輯公司在中國快速成長。中國也在積極探討基因編輯的倫理問題，并努力制定相關法規(guī)。

總體來說，基因編輯行業(yè)的發(fā)展現狀展現了一個充滿活力和機遇的畫面，同時也不乏挑戰(zhàn)。技術的創(chuàng)新、商業(yè)的推動、投資的活躍以及倫理和法規(guī)的探索共同塑造了這一領域的復雜而富饒的景象。在全球范圍內，特別是在中國，基因編輯行業(yè)的未來充滿希望，預示著更廣闊的創(chuàng)新和應用空間。

第二章 價值鏈、技術發(fā)展和政策監(jiān)管

2.1 產業(yè)鏈

基因編輯行業(yè)的價值鏈涵蓋了從政府、高校及研究院所/機構的上游，到生物科技公司的中游，再到落地化應用企業(yè)/機構的下游。這一完整的價值鏈體現了基因編輯技術的廣泛應用和深遠影響。

在價值鏈的上游，政府、高校及研究院所/機構起著關鍵作用。政府資助和技術迭代推動了基因組編輯市場的增長。北美地區(qū)占據主導地位，特別是美國，將基因編輯在疾病治療中的應用視作市場增長的主要動力。歐洲和韓國的研究也較為活躍。在中國，中國科學院是基因編輯研究的重要力量，與多個國家的研究機構有緊密合作關系，并有較高的專利產出數量。

中游的生物科技公司，如Editas Medicine、Intellia Therapeutics和CRISPR Therapeutics等，多數總部設在美國，與科研院所合作密切，專利申請數量多。這些企業(yè)采用了包括CRISPR在內的多種技術，推動了基因編輯技術的商業(yè)化進程。

下游的落地化應用企業(yè)/機構則將基因編輯技術應用到了實際場景中。在疾病方面，基因編輯技術被用于治療艾滋病、乙肝、杜氏肌肉營養(yǎng)不良癥等多種疾病。在科研醫(yī)藥領域，基因編輯技術助力藥物開發(fā)和基因治療。在生物技術方面，基因編輯技術被用于基因改造乳牛、耐白粉病小麥等。

2.2 技術發(fā)展

基因編輯技術的臨床轉化正在全球范圍內高速推進，涵蓋了ZFN技術、TALEN技術、CRISPR/Cas技術及RNA編輯技術等多個方向。以下是這些技術的發(fā)展概述：

圖 全球基因編輯領域專利申請TOP 10（單位：個），2020

資料來源：資產信息網 千際投行 中科院

ZFN技術

自1996年問世以來，ZFN技術成為了第一代基因編輯技術。其優(yōu)勢在于基因修復方式多樣、精準更換基因、對基因表達強度影響較小。然而，其劣勢也明顯，如設計與篩選過程復雜、可編輯性較低、存在脫靶風險和細胞毒性及治療成本高。此外，ZFNs存在專利封鎖問題，限制了其大規(guī)模應用和突破性進展。

TALEN技術

作為第二代基因編輯技術，2010年出現的TALEN技術結構類似于ZFNs，但毒性較低且構建容易。TALENs的優(yōu)勢在于與ZFNs相同的切割效率，但毒性通常較低，構建也更容易。然而，TALENs在尺寸上比ZFNs大，組裝更加困難。

CRISPR/Cas9技術

自2012年體外重構到2013年實現對人類細胞的基因編輯，CRISPR/Cas9技術開啟了基因編輯技術領域的新篇章。作為最新的基因編輯技術，CRISPR/Cas9是輕量級的基因編輯系統(tǒng)，可對基因進行定點的精確編輯。與ZFNS和TALENs技術相比，CRISPR/Cas9的設計更簡單，成本更低，靶向效率更好。

RNA編輯技術

RNA編輯技術提供了修復突變的新方法，正逐漸成為基因編輯技術重要的組成部分。與DNA編輯的永久改變不同，RNA堿基編輯是可逆的，且編輯效果與劑量有關。

圖 中國前十大本土CRISPR知識產權所有機構/組織

資料來源：資產信息網 千際投行 萬方數據庫

基因編輯技術的發(fā)展經歷了從ZFNs到TALENs，再到CRISPR/Cas9的演變過程，每一代技術都在精準度、可操作性和成本效益方面取得了進展。未來，隨著RNA編輯技術的崛起和現有技術的不斷優(yōu)化，基因編輯領域將繼續(xù)在醫(yī)學、農業(yè)和工業(yè)等多個方向展現出巨大的潛力和價值。

2.3 政策和監(jiān)管

基因編輯技術作為一項前沿科技，具有深遠的醫(yī)學和科研潛力，但同時也涉及眾多倫理、安全和法規(guī)問題。近年來，全球范圍內的政府和國際組織正在努力制定和完善相關的政策和監(jiān)管框架。

中國的政策監(jiān)管

2021年3月，中國國家衛(wèi)健委發(fā)布了《涉及人的生命科學和醫(yī)學研究倫理審查辦法（征求意見稿）》。該辦法明確了所有涉及人的生命科學和醫(yī)學研究活動均應當接受倫理審查。除醫(yī)療衛(wèi)生機構外，高等學校、科研院所等也納入倫理審查范圍。這一政策強調了人類基因編輯研究的倫理責任和法規(guī)遵從，為中國的基因編輯行業(yè)提供了更明確的道德和法律指導。

圖 中國基因編輯行業(yè)相關理論態(tài)度, 2003-2021

資料來源：資產信息網 千際投行 頭豹研究院

世界衛(wèi)生組織的指導框架

2021年7月，世衛(wèi)組織發(fā)布了《人類基因組編輯治理框架》，旨在確保人類基因組編輯技術安全、有效、符合倫理。該框架為人類基因組編輯的注冊、國際研究、醫(yī)療旅行等九種不同情況提出建議，并提供了全新的管理框架。這一國際性的指導框架有助于推動全球范圍內的合作和標準化，促進基因編輯技術的健康發(fā)展。

美國FDA的指導文件

2022年3月，美國食品和藥物管理局（FDA）發(fā)布了關于人類基因組編輯的人類基因治療產品的指導文件草案。該草案詳細列出了研究型新藥（IND）申請時應提供的信息，包括產品設計、制造、測試等，以評估基因治療產品的安全性和質量。此外，FDA還建議對基因編輯治療后的患者進行長達15年的長期跟蹤隨訪。這一指導文件進一步明確了美國在基因編輯領域的監(jiān)管要求和標準。

國際共識與借鑒

在基因編輯領域，國際共識強調了對胚胎發(fā)育階段或生殖系細胞進行體外基因編輯的研究的嚴格監(jiān)管。美國已經建立了較完備的基因編輯監(jiān)管體系，可以為其他國家，包括中國的立法監(jiān)管提供借鑒。

綜上，基因編輯行業(yè)的政策監(jiān)管是一個復雜而敏感的問題，涉及科技、倫理、法律、社會等多個層面。各國和國際組織的政策和框架反映了對這一前沿技術潛力和風險的平衡考慮。隨著技術的不斷進展和社會需求的變化，政策監(jiān)管也需要不斷適應和更新。在中國，加快基因編輯的立法進程并制定科學全面的監(jiān)管機制將是確保該領域健康、有序發(fā)展的關鍵。

第三章 行業(yè)估值、風險和競爭分析，重要參與企業(yè)

3.1 行業(yè)綜合財務分析和估值方法

基因編輯行業(yè)作為生物科技領域的一部分，涉及了高度復雜的科學研究和技術開發(fā)。因此，對該行業(yè)進行財務分析時，需要采用一些特定的方法和技術。以下是針對基因編輯行業(yè)進行財務分析的主要方法：

投資回報分析（ROI）：由于基因編輯行業(yè)涉及大量的研發(fā)投入，因此分析投資回報率（ROI）非常重要。這可以通過比較投資的總成本與由于投資所產生的凈收益來實現。ROI分析有助于評估項目的可行性和盈利潛力。

風險評估：基因編輯行業(yè)的研發(fā)周期長，技術復雜，因此風險評估至關重要�？梢圆捎妹商乜�洛模擬、敏感性分析等方法來評估項目的不確定性和風險。

現金流量分析：現金流量分析有助于了解公司的現金流入和流出情況。對于基因編輯公司來說，由于研發(fā)周期長，現金流量分析可以幫助評估公司的流動資金需求和長期財務穩(wěn)定性。

成本效益分析：基因編輯項目通常涉及高昂的研發(fā)成本。通過成本效益分析，可以評估項目的經濟效益，以及與成本相比的效益。

競爭對手分析：通過分析競爭對手的財務狀況、市場份額、研發(fā)投入等，可以更好地了解市場競爭格局和自身公司的競爭地位。

監(jiān)管合規(guī)分析：基因編輯行業(yè)受到嚴格的法規(guī)監(jiān)管，因此需要密切關注監(jiān)管合規(guī)問題，以避免可能的法律風險和罰款。

基因編輯行業(yè)的財務分析涉及許多復雜和特殊的因素。通過綜合運用上述方法，可以全面評估基因編輯企業(yè)的財務狀況、投資潛力、風險和機遇。這對于投資者、管理層和政府監(jiān)管機構來說都是非常有價值的信息，有助于做出明智的投資和管理決策。

圖：行業(yè)綜合財務分析

資料來源：千際投行 資產信息網 iFinD

基因編輯行業(yè)估值方法可以選擇市盈率估值法、PEG估值法、市凈率估值法、市現率、P/S市銷率估值法、EV / Sales市售率估值法、RNAV重估凈資產估值法、EV/EBITDA估值法、DDM估值法、DCF現金流折現估值法、NAV凈資產價值估值法等。

3.2 風險分析

表 常見行業(yè)風險因子

資料來源：資產信息網 千際投行

基因編輯行業(yè)作為一項前沿科技，其發(fā)展?jié)摿�巨大，但同時也伴隨著許多風險。以下是對該行業(yè)風險的全面分析：

技術風險

技術失敗：基因編輯技術的研發(fā)和應用可能遇到失敗，如編輯不準確、副作用等，可能導致項目延誤或失敗。

技術過時：新技術的快速發(fā)展可能使現有技術迅速過時，影響企業(yè)的競爭力。

法規(guī)與倫理風險

法規(guī)變動：政府可能改變基因編輯的法規(guī)政策，如限制或禁止某些應用，給企業(yè)帶來不確定性。

倫理爭議：基因編輯可能涉及敏感的倫理問題，如人類胚胎編輯等，可能引發(fā)社會爭議和抵制。

市場與競爭風險

市場需求變化：市場對基因編輯產品和服務的需求可能隨著科技、經濟和社會因素的變化而變化，影響企業(yè)收益。

競爭加劇：新進入者和替代產品可能增加競爭壓力，影響市場份額和利潤。

投資與融資風險

投資回報不足：基因編輯的研發(fā)和商業(yè)化可能需要大量投資，但回報可能不確定或不足。

融資困難：市場和經濟環(huán)境的變化可能影響企業(yè)融資的能力和成本。

社會與環(huán)境風險

社會接受度：公眾對基因編輯的接受度可能受到文化、宗教、教育等因素的影響，限制市場潛力。

環(huán)境影響：基因編輯在農業(yè)等領域的應用可能對生態(tài)環(huán)境產生未知影響。

運營與供應鏈風險

供應鏈中斷：供應鏈的不穩(wěn)定可能影響生產和銷售，增加運營風險。

運營失�。喝缳|量控制、項目管理等運營環(huán)節(jié)的失敗可能影響產品和服務的質量和信譽。

3.3 競爭分析

基因編輯行業(yè)正處于快速發(fā)展階段，競爭態(tài)勢復雜多變。通過波特五力分析框架，我們可以深入了解該行業(yè)的競爭格局。

供應商議價能力：基因編輯行業(yè)的供應商多樣性較高，包括試劑供應商、設備制造商等。雖然某些試劑和設備可能有替代產品，但對于某些專有技術和專利產品，企業(yè)的依賴程度較高，因此供應商的議價能力相對較強。

購買者議價能力：購買者可能包括大型制藥公司、研究機構等，購買者集中度較高。由于基因編輯產品和服務的差異化程度較高，購買者的議價能力相對較弱。然而，科研領域的信息透明度較高，有助于增強購買者的議價能力。

新進入者的威脅：基因編輯領域的技術壁壘較高，需要大量的研發(fā)投入，同時涉及倫理和法規(guī)問題，可能限制新進入者的數量�，F有企業(yè)可能已建立品牌效應，增加了新進入者的競爭壓力。

替代產品的威脅：如TALENs、ZFN等技術可能作為CRISPR的替代，替代產品可能以更低的價格競爭，新技術的出現可能對現有技術構成威脅。

行業(yè)競爭者的競爭關系：主要參與者包括CRISPR Therapeutics AG、GenScript、Lonza Group Ltd等，競爭策略多樣，包括技術創(chuàng)新、戰(zhàn)略聯(lián)盟、專利保護、市場拓展等。

總體來說，基因編輯行業(yè)的競爭環(huán)境充滿挑戰(zhàn)和機遇。供應商和購買者的議價能力、新進入者和替代產品的威脅，以及行業(yè)內的競爭關系都對行業(yè)的未來發(fā)展方向產生深遠影響。對于投資者和決策者來說，深入了解這些競爭因素將有助于制定更有效的戰(zhàn)略和決策。

3.4 行業(yè)重要參與者

基因編輯行業(yè)正在全球范圍內迅速發(fā)展，涉及多個領域，如藥物研發(fā)、基因治療、疾病診斷等。以下是該行業(yè)的重點參與企業(yè)介紹：

中國重點企業(yè)

博雅輯因（博雅輯因（北京）生物科技有限公司）：成立于2015年，是一家致力于通過基因組編輯技術加速遺傳疾病和癌癥藥物研究的臨床階段生物醫(yī)藥企業(yè)。

克�；�因（蘇州克睿基因生物科技有限公司）：成立于2016年，專注于病毒遞送系統(tǒng)及基因編輯系統(tǒng)應用開發(fā)，憑借世界領先的AAV制造能力，擴大基因治療領域。

微遠基因（廣州微遠基因科技有限公司）：成立于2018年6月，專注于感染精準醫(yī)療，基于高通量測序和基于CRISPR的快速診斷等新技術，加速感染精準醫(yī)療行業(yè)的發(fā)展。

國外新銳基因編輯企業(yè)

CRISPR Therapeutics：瑞士公司，成立于2013年，專注于CRISPR/Cas9的療法發(fā)展，與Vertex合作開發(fā)的基因編輯療法有望在2023年成為全球首款獲批上市產品。

Beam Therapeutics：成立于2017年，是一家生物技術公司，根據其專有的堿基編輯技術創(chuàng)建精密基因藥物。

Editas Medicine：成立于2013年，是一家領先的基因研究公司，致力于通過糾正患者的致病基因治療與基因相關的疾病。

Sangamo Therapeutics：成立于1995年，專注于基因調控和基因修飾的新型轉錄因子的開發(fā)和商業(yè)化。

bluebird bio：成立于1992年，是一家臨床階段的生物技術公司，專注于開發(fā)、生產和銷售能夠安全有效地傳遞有用基因的治療方法。

另外還有 Prime Medicine、Metagenomi 等公司專注于基因編輯工具創(chuàng)新。這些企業(yè)的努力共同推動了基因編輯領域的科技進展和產業(yè)發(fā)展，為未來的醫(yī)療和健康領域帶來了新的可能性。

第四章 未來行業(yè)展望

基因編輯，特別是CRISPR技術，正在以前所未有的速度改變我們的世界。千際投行對基因編輯行業(yè)未來發(fā)展的展望如下。

人類健康的革命：基因編輯技術在人類健康領域的潛在應用正在迅速展開。例如，研究人員已成功利用CRISPR-Cas9基因編輯技術修改免疫細胞，增強了它們保護小鼠免受HIV感染的能力。此外，中國在基因增強技術的未來發(fā)展中將扮演重要角色，如認知增強和改善特征的基因修飾。

道德與倫理挑戰(zhàn)：CRISPR技術雖然為改善人類健康提供了可能性，但在使用它創(chuàng)造“理想”生物形態(tài)或追求永生方面涉及道德考慮。

農業(yè)的變革：基因編輯的影響不僅局限于醫(yī)學，還延伸到農業(yè)領域，已被用于增強作物并應對各種農業(yè)挑戰(zhàn)。

市場趨勢與增長：北美基因療法市場預計將會出現顯著增長，推動因素包括基因療法的發(fā)展、轉基因作物的增加使用以及增加的研究投資。

綜上，基因編輯行業(yè)的未來發(fā)展充滿了潛力和挑戰(zhàn)。CRISPR技術的進展表明了它在人類健康及其它領域持續(xù)影響的積極軌跡。隨著科技的不斷進步，我們將看到基因編輯在各個領域擴展應用的軌跡。然而，隨之而來的道德和倫理問題也需要我們共同面對和解決。未來的基因編輯行業(yè)將是一個充滿機遇和挑戰(zhàn)的領域，值得我們密切關注和深入探討。

Cover Photo by Sangharsh Lohakare on Unsplash

END

       原文標題 : 2023年基因編輯行業(yè)研究報告