侵權(quán)投訴
訂閱
糾錯(cuò)
加入自媒體

全球最具價(jià)值的10款在研新藥,背后釋放了哪些信號(hào)?

791億美元,這是全球10款最具價(jià)值在研新藥的凈現(xiàn)值。也就是說(shuō),平均“藥價(jià)”79億美元。

到2028年,這10款新藥的全球潛在產(chǎn)品總收入將達(dá)到194億美元。也就是說(shuō),平均銷量19億美元。

創(chuàng)新藥果然是高風(fēng)險(xiǎn)高回報(bào)的生意。

最近,國(guó)際醫(yī)療行業(yè)調(diào)研機(jī)構(gòu)Evaluate評(píng)選出最有價(jià)值的在研新藥TOP10,在給出銷售額預(yù)測(cè)的同時(shí),還用凈現(xiàn)值給出這些藥物合理估值。

如下圖所示,價(jià)值最高的是來(lái)自罕見(jiàn)病領(lǐng)域的Sotatercept,凈現(xiàn)值116億美元,最低的則是治療心肌病的一款新藥,凈現(xiàn)值也有44億美元。

你是不是也驚訝,在這份全球在研新藥價(jià)值榜上,最具價(jià)值的藥物竟然不是來(lái)自當(dāng)下大熱的GLP-1領(lǐng)域,也并非藥企扎堆的腫瘤領(lǐng)域,反倒是被很多人忽視的罕見(jiàn)病領(lǐng)域,力壓群雄。

罕見(jiàn)病之外,沉寂多年的中樞神經(jīng)系統(tǒng)領(lǐng)域,如今一朝就有兩款在研藥物上榜。而腫瘤領(lǐng)域,僅有兩款藥物上榜?瓷先,人人扎堆的腫瘤領(lǐng)域所蘊(yùn)含的財(cái)富,似乎并不如想象中一般豐厚。

那么,這10款最有價(jià)值的在研新藥背后,究竟釋放了何種創(chuàng)新藥研發(fā)信號(hào)?藥企又該如何調(diào)整研發(fā)方向呢?

/ 01 / 罕見(jiàn)藥的價(jià)值被發(fā)現(xiàn)

在最有價(jià)值藥物榜單中,排在榜首的是一款罕見(jiàn)病藥物Sotatercept。據(jù)Evaluate預(yù)測(cè),到2028年,Sotatercept銷售額將達(dá)26億美元,產(chǎn)品的凈現(xiàn)值為116億美元。

Sotatercept針對(duì)的是罕見(jiàn)疾病肺動(dòng)脈高壓,患者一旦發(fā)病,會(huì)引起肺血管阻力和肺動(dòng)脈壓力升高的臨床和病理生理綜合征,繼而發(fā)展成右心衰竭甚至死亡,致殘致死率高。

在臨床試驗(yàn)中,Sotatercept能將患者的疾病惡化情況大大改善。

根據(jù)默沙東公布的3期臨床試驗(yàn)結(jié)果,在肺動(dòng)脈高壓患者中,Sotatercept在治療24周后將患者的6分鐘行走距離(6MWD)與基線相比提高40.8米,達(dá)到試驗(yàn)主要終點(diǎn)。與安慰劑相比,在中位隨訪時(shí)間為32.7周時(shí),它將患者的疾病臨床惡化或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低84%。

今年8月,默沙東披露,已向FDA遞交Sotatercept的上市申請(qǐng),如果一切順利的話,這款藥物有希望在明年年初推向市場(chǎng)。

值得一提的是,這款藥物是默沙東在2021年以115億美元的價(jià)格,收購(gòu)Acceleron Pharma獲得。

不僅僅是默沙東,近幾年時(shí)間里,幾乎所有排名前十的跨國(guó)大藥企都有出手罕見(jiàn)病并購(gòu)交易。比如,2021年,阿斯利康以390億美元完成對(duì)罕見(jiàn)病公司Alexion收購(gòu);2022年,輝瑞先后兩次出手,以116億美元收購(gòu)Biohaven公司、以54億美元收購(gòu)GBT公司,都是為了加強(qiáng)其在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的布局。

透過(guò)這一榜單,我們也不難發(fā)現(xiàn),罕見(jiàn)病并不“罕見(jiàn)”,如今的藥企正在加速挖掘這一領(lǐng)域的價(jià)值。

/ 02 / 慢性病藥物的崛起

罕見(jiàn)病之外,治療代謝疾病的慢性病藥物同樣開(kāi)始崛起。

在上述榜單中,治療伴有肝纖維化的非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的resmetirom、治療肥胖的CagriSema兩款藥物上榜。

對(duì)于減重藥物,大部分人已不再陌生,今年以來(lái),作為減肥“神藥”的司美格魯肽爆持續(xù)爆火。

但對(duì)于諾和諾德來(lái)說(shuō),司美格魯肽不是終點(diǎn),CagriSema可能會(huì)有更強(qiáng)的減重效果。這是司美格魯肽復(fù)方制劑,其由GLP-1受體激動(dòng)劑司美格魯肽與長(zhǎng)效胰淀素類似物cagrilintide組成。

去年公布的2期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示,CagriSema與司美格魯肽或cagrilintide單藥治療相比,在體重超重的2型糖尿病患者中,導(dǎo)致糖化血紅蛋白水平和體重更大幅度下降。

此前諾和諾德透露,預(yù)計(jì)CagriSema在3期試驗(yàn)中可以使非糖尿病肥胖患者的體重減輕至少25%。不難想象,CagriSema若能成功獲批上市,將成為諾和諾德的新一代“印鈔機(jī)”。Evaluate預(yù)計(jì)2028年銷售額將達(dá)18億美元,產(chǎn)品凈現(xiàn)值為103億美元。

另一上榜藥物resmetirom,瞄準(zhǔn)的是NASH。這是一種脂肪在肝臟中堆積導(dǎo)致慢性炎癥,進(jìn)而造成肝臟纖維化,最終出現(xiàn)肝硬化、肝衰竭乃至死亡的疾病。

自1980年NASH這一疾病被提出以來(lái),針對(duì)NASH的藥物研發(fā),已經(jīng)開(kāi)展了四十余年,無(wú)數(shù)藥企前赴后繼,但都沒(méi)能成功。直到去年12月,resmetirom沖破了NASH失敗的包圍網(wǎng),其關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)達(dá)到組織學(xué)主要終點(diǎn)。

9月14日,F(xiàn)DA已接受resmetirom治療NASH的新藥申請(qǐng),并授予優(yōu)先審評(píng)資格,F(xiàn)DA預(yù)計(jì)于2024年3月14日前完成審評(píng)。Resmetirom有極大的可能,成為首款開(kāi)啟NASH大門(mén)的藥物。Evaluate預(yù)計(jì)2028年銷售額將達(dá)22億美元。

事實(shí)上,慢性病領(lǐng)域一直蘊(yùn)藏著極大的財(cái)富。因?yàn),大部分慢性病的患者?guī)模足夠大,例如全球NASH患者3.5億人、肥胖患者6.5億人,同時(shí),慢性疾病意味著無(wú)法被治愈,因此患者都需要長(zhǎng)期服藥,患者用藥周期也足夠極長(zhǎng)。

在這兩個(gè)因素的作用下,慢性病勢(shì)必會(huì)不斷創(chuàng)造重磅炸彈藥物。對(duì)于藥企來(lái)說(shuō),慢性病領(lǐng)域也相當(dāng)值得深耕。

/ 03 / CNS領(lǐng)域燃起希望

沉寂已久的中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS)領(lǐng)域,也開(kāi)始燃起希望的火苗。

雖然CNS領(lǐng)域用藥市場(chǎng)巨大,2019年全球市場(chǎng)規(guī)模已超過(guò)1000億美元,2034年有望達(dá)到1721億美元。但與巨大市場(chǎng)規(guī)模對(duì)應(yīng)的是,超高的研發(fā)難度,典型如有著研發(fā)黑洞之稱的阿爾茲海默癥領(lǐng)域。過(guò)去,無(wú)數(shù)藥企折戟于此。

但如今情況開(kāi)始發(fā)生改變,越來(lái)越多的CNS藥物走向成功。在這一榜單中有兩款CNS藥物成功上榜。

具體來(lái)說(shuō),這兩款藥物中,一款上榜藥物是禮來(lái)研發(fā)的阿爾茨海默癥藥物Donanemab。

今年上半年,禮來(lái)宣布Donanemab三期臨床試驗(yàn)達(dá)到主要終點(diǎn)和關(guān)鍵次要終點(diǎn),與安慰劑組相比,Donanemab延緩了35%的認(rèn)知衰退,以及40%的日;顒(dòng)下降。

單從數(shù)據(jù)來(lái)看,這個(gè)結(jié)果已經(jīng)是人類開(kāi)始挑戰(zhàn)阿爾茨海默病以來(lái)最好的一次。今年二季度,禮來(lái)已向美國(guó)FDA遞交了Donanemab的上市申請(qǐng),并預(yù)計(jì)在今年年底獲得審評(píng)結(jié)果。

另一款上榜藥物是Karuna Therapeutics研發(fā)的精神分裂癥藥物KarXT。

過(guò)去幾十年間,市面上一直沒(méi)有新研發(fā)的抗精神病藥物獲批上市。目前,精神分裂癥主要使用抗精神病藥物治療,包括第一代(典型)抗精神病藥物,如氟哌啶醇和氯丙嗪,以及第二代(非典型)抗精神病藥物,如利培酮、奧氮平和氯氮平。

但至少1/3的精神分裂癥患者對(duì)現(xiàn)有的治療藥物無(wú)法產(chǎn)生應(yīng)答,存在較大未被滿足的臨床需求。

KarXT或許會(huì)是改變者。2022年,KarXT治療精神分裂癥的3期臨床EMERGENT-2取得陽(yáng)性結(jié)果。如果KarXT能夠成功獲批上市,將成為50多年來(lái)第一種治療精神分裂癥的新型藥物。

曾經(jīng)研發(fā)起來(lái)困難重重的CNS領(lǐng)域,也逐漸找到前行方向。未來(lái)十年,神經(jīng)科學(xué)的發(fā)展會(huì)迎來(lái)重要轉(zhuǎn)折點(diǎn),已成為共識(shí)。千億美元藍(lán)海的市場(chǎng)蓄勢(shì)待發(fā),等待著更多的勇敢者前來(lái)掘金。

/ 04 / 總結(jié)

近些年來(lái),腫瘤藥物的研發(fā)如火如荼,從PD-1到ADC再到CAR-T,各類新興療法層出不窮,也吸引了眾多藥企,紛紛沖向這一領(lǐng)域。

但實(shí)際上,在這份全球最具價(jià)值榜單中上榜的在研腫瘤藥物僅有兩款。這意味著,新研發(fā)的腫瘤藥物價(jià)值,并不如大部分人想象中高。

事實(shí)上,最近推出的腫瘤藥物雖多,但大部分都是給如今的腫瘤治療帶來(lái)增量?jī)r(jià)值,而不是突破性的變革。在腫瘤領(lǐng)域,像K藥這樣的超級(jí)重磅藥物,終究是可遇而不可求的。

整體來(lái)看,榜單中的藥物呈現(xiàn)治療領(lǐng)域多元化趨勢(shì),從慢性疾病到CNS疾病再到罕見(jiàn)病。

這也提醒著藥企,如今在每一個(gè)疾病細(xì)分領(lǐng)域,都存在著臨床未滿足需求,大可不必所有人都聚集在腫瘤領(lǐng)域,做同質(zhì)化的內(nèi)卷研發(fā)。從臨床需求出發(fā),在其他領(lǐng)域同樣有廣闊天地。

       原文標(biāo)題 : 全球最具價(jià)值的10款在研新藥,背后釋放了哪些信號(hào)?

聲明: 本文由入駐維科號(hào)的作者撰寫(xiě),觀點(diǎn)僅代表作者本人,不代表OFweek立場(chǎng)。如有侵權(quán)或其他問(wèn)題,請(qǐng)聯(lián)系舉報(bào)。

發(fā)表評(píng)論

0條評(píng)論,0人參與

請(qǐng)輸入評(píng)論內(nèi)容...

請(qǐng)輸入評(píng)論/評(píng)論長(zhǎng)度6~500個(gè)字

您提交的評(píng)論過(guò)于頻繁,請(qǐng)輸入驗(yàn)證碼繼續(xù)

  • 看不清,點(diǎn)擊換一張  刷新

暫無(wú)評(píng)論

暫無(wú)評(píng)論

醫(yī)療科技 獵頭職位 更多
文章糾錯(cuò)
x
*文字標(biāo)題:
*糾錯(cuò)內(nèi)容:
聯(lián)系郵箱:
*驗(yàn) 證 碼:

粵公網(wǎng)安備 44030502002758號(hào)