“輝瑞的血液學(xué)重點是鐮狀細胞病（SCD）和血友病，SCD對非洲裔人群影響較大�！�

作者：Emilia

編輯：tuya

出品：財經(jīng)涂鴉（ID：caijingtuya）

2022年8月8日，輝瑞宣布以54億美元收購Global Blood Therapeutics（GBT），以每股68．50美元的現(xiàn)金收購GBT所有流通股，包括債務(wù)和獲得的現(xiàn)金凈額。此次收購補充并進一步增強了輝瑞在稀有血液學(xué)領(lǐng)域30多年的傳統(tǒng)，并通過帶來專業(yè)知識和領(lǐng)先的產(chǎn)品組合和管道，從而增強了公司對鐮狀細胞�。⊿CD）的承諾，輝瑞打算繼續(xù)鞏固兩家公司對 SCD 社區(qū)的共同承諾和參與。

輝瑞的目標(biāo)是收購該公司及其主要產(chǎn)品Oxbryta（voxelotor），以加強其自己的產(chǎn)品組合和管線。輝瑞的血液學(xué)重點是鐮狀細胞�。⊿CD）和血友病。鐮狀細胞�。⊿CD）是一種終生遺傳的罕見血液疾病，它會影響血紅蛋白，血紅蛋白是一種由紅細胞攜帶的蛋白質(zhì)，可將氧氣輸送到全身的組織和器官。由于基因突變，患有SCD的個體會形成異常血紅蛋白，稱為鐮狀血紅蛋白。

GBT的主導(dǎo)產(chǎn)品是 Oxbryta（voxelotor），于2019年11月獲得美國FDA批準(zhǔn)用于治療成人和12歲以上兒童患者的鐮狀細胞病。成為首個也是唯一一個獲得FDA批準(zhǔn)的鐮狀血紅蛋白聚合抑制劑。2021年12月，Oxbryta被批準(zhǔn)用于治療4至12歲以下患者的鐮狀細胞病。2021年，Oxbryta創(chuàng)造了1．947億美元。在鐮狀細胞病新藥獲得國際市場批準(zhǔn)后，銷售額將繼續(xù)增長。

該公司的其他管線包括：Inclacumab是一種新型P－選擇素抑制劑，目前處于III期研究中，評估其在減少鐮狀細胞病患者血管閉塞危機 （VOCs） 和因VOCs再次入院的方面的潛力。GBT601是下一代鐮狀血紅蛋白聚合抑制劑，正在 II／III期臨床的II期部分進行評估，有可能成為鐮狀細胞患者的同類最佳療法。

關(guān)于鐮狀細胞病

鐮狀細胞病 （SCD） 是一種終生、使人衰弱的遺傳性血液疾病，其特征是溶血性貧血、急性疼痛危象和進行性終末器官損傷。當(dāng)鐮狀紅細胞刺激血管內(nèi)壁并引起炎癥反應(yīng)，導(dǎo)致血管閉塞、組織缺血和疼痛時，就會發(fā)生急性疼痛危象或血管閉塞危象 （VOC）。

SCD的并發(fā)癥始于兒童早期，并與預(yù)期壽命縮短有關(guān)。SCD 的早期干預(yù)和治療已顯示出改變這種疾病病程、減少癥狀和事件、預(yù)防長期器官損傷和延長預(yù)期壽命的潛力。

從歷史上看，對于解決 SCD 及其急性和慢性并發(fā)癥的根本原因的治療方法的需求一直未得到滿足。雖然在發(fā)達市場很少見，但有4個。全球有500萬人患有SCD，超過4500萬人患有鐮狀細胞性狀。SCD 尤其發(fā)生在祖先來自撒哈拉以南非洲的人中，盡管它也發(fā)生在西班牙裔、南亞裔、南歐和中東血統(tǒng)的人身上。

SCD 是一種終生的、破壞性的遺傳性血液疾病，影響全世界數(shù)百萬人，主要發(fā)生在非洲、中東和南亞血統(tǒng)的人群中。GBT 開發(fā)了 Oxbryta ® （voxelotor） 片劑，這是一種直接針對 SCD 根本原因的一流藥物。Oxbryta 于2019年11月在美國獲得批準(zhǔn)，在歐盟、阿拉伯聯(lián)合酋長國、阿曼和英國也獲得批準(zhǔn)。2021 年 Oxbryta 的凈銷售額約為 41．95 億美元。利用其全球平臺，輝瑞計劃加速將 GBT 的創(chuàng)新療法分銷到世界上受 SCD 影響最嚴(yán)重的地區(qū)。

成立于2011年的生物制藥公司GBT

GBT是一家生物制藥公司，致力于發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和提供改變生活的治療方法，從鐮狀細胞病 （SCD） 開始為服務(wù)不足的患者社區(qū)帶來希望。GBT 成立于 2011 年，正在實現(xiàn)其改變 SCD 治療和護理的目標(biāo)，SCD 是一種終生的、破壞性的遺傳性血液疾病。

公司推出了 Oxbryta ®（voxelotor），首個獲得 FDA 批準(zhǔn)的直接抑制鐮狀血紅蛋白 （HbS） 聚合的藥物，鐮狀血紅蛋白是 SCD 中紅細胞鐮狀化的根本原因。GBT 還在推進其在 SCD 的管道計劃，其中包括 inclacumab （一種處于第三階段開發(fā)中的 P－選擇素抑制劑，以解決與該疾病相關(guān)的疼痛危機）和 GBT021601（GBT601），該公司的下一代 HbS 聚合抑制劑。

GBT021601（GBT601）是一種口服、每日一次的下一代鐮狀血紅蛋白 （HbS） 聚合抑制劑，用于 2／3 期臨床研究的第 2 期部分。GBT601 有可能成為一流的藥物，旨在改善溶血和血管閉塞危象 （VOC） 的頻率。GBT 有希望的管道還包括inclacumab，這是一種針對 P－選擇素的全人源單克隆抗體，正在兩項 3 期臨床試驗中進行評估，作為一種潛在的季度治療方法，以降低 VOC 的頻率并降低 VOC 引起的再入院率。GBT601 和 inclacumab 均已獲得美國食品和藥物管理局 （FDA） 的孤兒藥和罕見兒科疾病指定。此外，GBT 的藥物發(fā)現(xiàn)團隊正在研究新的靶點，以開發(fā)下一代 SCD 治療方法。

資料：GBT目前管線

關(guān)于 Oxbryta ® （voxelotor）

Oxbryta（voxelotor）是一種每日一次的口服治療鐮狀細胞�。⊿CD）患者。Oxbryta 通過增加血紅蛋白對氧氣的親和力起作用。由于含氧鐮狀血紅蛋白不會聚合，因此 Oxbryta 抑制鐮狀血紅蛋白聚合以及由此產(chǎn)生的紅細胞鐮狀和破壞導(dǎo)致溶血和溶血性貧血，這是每個患有 SCD 的人面臨的主要病癥。通過解決溶血性貧血和改善全身氧氣輸送，GBT 認為 Oxbryta 有可能改變 SCD 的進程。

資料：Oxbryta片劑

“鐮狀細胞病是最常見的遺傳性血液疾病，它對非洲裔的影響尤為嚴(yán)重。我們很高興歡迎 GBT 的同事加入輝瑞，并共同努力改變患者的生活，因為我們長期以來一直在努力滿足這個服務(wù)不足的社區(qū)的需求，”輝瑞董事長兼首席執(zhí)行官 Albert Bourla說。“我們在稀有血液學(xué)方面建立了三十多年的深厚市場知識以及科學(xué)和臨床能力，這將使我們能夠加速鐮狀細胞病社區(qū)的創(chuàng)新，并盡快將這些治療方法帶給患者。”

“今天是一個激動人心的里程碑，它加速了 GBT 發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和提供改變生活的治療方法的使命，為服務(wù)不足的患者社區(qū)帶來希望，”GBT 總裁兼首席執(zhí)行官 Ted W． Love 醫(yī)學(xué)博士說。“輝瑞將擴大和擴大我們對患者的影響，并進一步推動急需的創(chuàng)新和資源，用于治療鐮狀細胞病和其他罕見疾病患者，包括資源有限國家的人群。我們期待與輝瑞合作，為我們的社區(qū)服務(wù)，推進我們共同的目標(biāo)，即改善健康公平和擴大獲得改變生活的治療的機會，為所有人創(chuàng)造更健康的未來�！�

本文由公眾號財經(jīng)涂鴉（ID：caijingtuya）原創(chuàng)撰寫，如需轉(zhuǎn)載請聯(lián)系涂鴉君。

       原文標(biāo)題 : 輝瑞以54億美元收購GBT，以增強罕見血液學(xué)領(lǐng)域的影響力