全球的醫(yī)療醫(yī)藥的進步在于科研的發(fā)展及技術(shù)革新，近期全球各國在生命科學、生命治療、醫(yī)療器械等方面有很大的提高。

肥厚性心肌癥（HCM）藥物顯示療效

美國生物技術(shù)公司MyoKardia宣布其肌凝蛋白抑制劑mavacamten（Myk461）在一個叫做PIONEER-HCM的二期臨床顯示療效。10位肥厚性心肌癥（HCM）病人使用12周mavacamten后左心室流出道（LVOT）梯度顯著下降，平均從125降低到19，其中8人達到正常值以下。二級終點包括最大耗氧量也顯著增加。MyoKardia計劃開始一個叫做EXPLORER-HCM、200-250人參與的注冊用臨床。8月8日MyoKardia股票上揚83%，而MyoKardia一點也沒耽誤功夫，立即出售350萬股股票。

上海藥物所利用單轉(zhuǎn)錄因子及小分子化合物誘導(dǎo)肝細胞轉(zhuǎn)分化

中國科學院上海藥物研究所謝欣課題組一直致力于小分子化合物誘導(dǎo)體細胞重編程及轉(zhuǎn)分化的研究，兩年前報道了包含BrdU在內(nèi)的小分子化合物組合可以實現(xiàn)全化學誘導(dǎo)ipsCs（Cell Research，2015；25（10）：1171-4），并利用3-6個小分子化合物的組合成功實現(xiàn)了小鼠胚胎成纖維細胞向心肌細胞的轉(zhuǎn)分化（Cell Research，2015；25（9）：1013-24）。近期，該實驗室又發(fā)現(xiàn)利用小分子化合物組合可以使小鼠成纖維細胞在一個轉(zhuǎn)錄因子條件下即可向肝細胞轉(zhuǎn)分化。這些轉(zhuǎn)分化獲得的肝細胞樣細胞在體內(nèi)外均具有肝細胞特征，并可以挽救肝功能衰竭的小鼠生命。更有意思的是，這些轉(zhuǎn)分化獲得的肝樣細胞比原代肝細胞更容易在體外培養(yǎng)擴增，這對于真正的應(yīng)用也是非常有利的。課題組將在此研究基礎(chǔ)上嘗試全化學誘導(dǎo)肝細胞的轉(zhuǎn)分化。

美國科學家發(fā)現(xiàn)植物類黃酮“聯(lián)手”腸道微生物抵御流感病毒

華盛頓大學醫(yī)學院的研究人員在《科學》雜志發(fā)表了一項重磅研究，他們發(fā)現(xiàn)廣泛存在于天然植物中的黃酮類化合物，經(jīng)過腸道微生物的降解，產(chǎn)生的代謝物被吸收后，能夠上調(diào)I型干擾素信號通路，進而增強機體抗病毒免疫反應(yīng)！研究人員特別強調(diào)，黃酮類化合物經(jīng)微生物降解產(chǎn)生的脫氨基酪氨酸（DAT），雖然不能直接殺死流感病毒，但卻是開啟機體免疫保護和增強抗病毒免疫反應(yīng)的關(guān)鍵組成部分。

哥本哈根大學首次公開基因組編輯器Cpf1蛋白結(jié)構(gòu)

哥本哈根大學Novo Nordisk基金會中心蛋白質(zhì)研究所（NNF-CPR）的科研團隊成功地觀察和描述了新基因組編輯系統(tǒng)Cpf1的工作原理。該蛋白質(zhì)屬于Cas家族，能使雙鏈DNA裂解，啟動基因組修飾過程。新技術(shù)也可以用來修飾藥物合成和生物燃料生產(chǎn)微生物，使其生產(chǎn)人類所需代謝產(chǎn)物，Montoya補充。

上海交大科學家發(fā)現(xiàn)了腸道微生物導(dǎo)致化療耐藥的機制

近日，來自上海交通大學醫(yī)學院附屬仁濟醫(yī)院消化科的房靜遠教授、陳縈晅副教授、洪潔和陳豪燕副研究員以及美國密西根大學鄒偉平教授合作，首次從作用機制上證明具核梭桿菌（Fusobacterium nucleatum）可以通過調(diào)節(jié)癌細胞的自噬作用，促進結(jié)直腸癌對化療的耐受。而具核梭桿菌恰恰是我們口腔中常見的革蘭氏陰性菌。這一重要發(fā)現(xiàn)發(fā)表在頂級期刊《細胞》雜志上。

23andMe開啟大規(guī)模抑郁癥基因研究

近日，23andMe與Milken研究所和Lundbeck公司展開合作，啟動了一項針對解重度抑郁癥（Major depressive disorder）和雙相情感障礙（bipolar disorders）（又稱躁郁癥）的基因研究，以基因數(shù)據(jù)和問卷回答相結(jié)合的方式，以評估基因如何影響生活在嚴重精神健康障礙下人們的大腦的思維過程--例如注意力、決策和視覺感知。