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真實世界數(shù)據(jù)首次用于FDA用藥批準,RWE能否成為醫(yī)藥信息化的新浪潮?

2019年4月4日,F(xiàn)DA基于真實世界數(shù)據(jù)(RWD, real world data)批準了輝瑞的愛博新(Ibrance)一項新適應(yīng)癥:與芳香化酶抑制劑或氟維司群(fulvestrant)聯(lián)合,可用于治療患有HR +、HER2-轉(zhuǎn)移性乳腺癌的男性患者。

FDA此次批準主要基于美國電子健康記錄數(shù)據(jù),以及IQVIA保險數(shù)據(jù)庫、腫瘤大數(shù)據(jù)公司Flatiron的乳腺癌數(shù)據(jù)庫、輝瑞全球安全性數(shù)據(jù)庫收錄的Ibrance上市后在真實世界的男性患者的用藥數(shù)據(jù),而非臨床試驗或臨床表現(xiàn)評價。

通常來說,F(xiàn)DA對藥物的審批是基于其開放性Ⅲ期臨床試驗,但對病例非常少見且療效相當顯著的藥物,也可以單臂試驗作為審評依據(jù),即使是生物類似藥的審批,也需要嚴格的等效臨床表現(xiàn)評價。這是FDA首次基于真實世界數(shù)據(jù)審批的藥物適應(yīng)癥,顛覆了我們對傳統(tǒng)藥物審評的認知。

但此次批準并非毫無預(yù)兆。2016年,美國國會通過了《21世紀治愈法案》,法案明確了FDA可以在合適情況下使用真實世界數(shù)據(jù),作為醫(yī)療器械及藥品上市后研究及新適應(yīng)證開發(fā)的審批證據(jù)。一時間,真實世界研究(RWS, real world study)立刻引爆了熱點,成為制藥巨頭領(lǐng)域拓展的重要方向。

值得注意的是,2018年12月,F(xiàn)DA聘任臨床數(shù)據(jù)整合公司Flatiron Health的CMO Amy Abernethy擔任首席副專員,F(xiàn)DA前任局長Scott Gottlieb表示,“Abernethy擁有真實世界證據(jù)應(yīng)用和高效、創(chuàng)新的臨床試驗的豐富經(jīng)驗,這將有助于FDA改善臨床藥物的審評政策,加速審評進程。”時隔三年,真實世界數(shù)據(jù)最終成功應(yīng)用于FDA的藥物審評,這是真實世界研究在藥物審批領(lǐng)域的里程碑。

那么,真實世界數(shù)據(jù)是什么,除了藥物新適應(yīng)癥審評,還有怎樣的應(yīng)用前景,市場空間有多大,制藥企業(yè)如何在這個賽道布局?在本文中,動脈新醫(yī)藥將對真實世界研究(RWS)賽道進行掃描盤點,文章主要內(nèi)容有:

1、RWS是醫(yī)藥信息化的新趨勢,應(yīng)用前景可期

2、不同角度切入的RWE行業(yè)玩家,商業(yè)模式各有千秋

3、剛剛起步的國內(nèi)RWS行業(yè),發(fā)展?jié)摿薮?/p>

RWS是醫(yī)藥信息化的新趨勢,應(yīng)用前景可期

提及真實世界研究,首先要區(qū)分RWS、RWE、RWD 這幾個常見概念。RWD不是在實驗環(huán)境中收集的包括隨機對照試驗(RCT)在內(nèi)的數(shù)據(jù),而是一種觀察數(shù)據(jù),通過多種途徑獲得的,與患者調(diào)查、臨床試驗和觀察性隊列研究等患者健康狀態(tài)和醫(yī)療行為相關(guān)的數(shù)據(jù)。

數(shù)據(jù)來源包括電子健康檔案、醫(yī)療索賠數(shù)據(jù)、醫(yī)療產(chǎn)品或疾病登記數(shù)據(jù)庫、家用及移動設(shè)備收集的患者信息等。RWD的目標是生成RWE。

RWS行業(yè)中另一個常見的詞匯是真實世界證據(jù)(RWE)。真實世界數(shù)據(jù)不等同于真實世界證據(jù)。FDA對真實世界證據(jù)的定義為,通過對真實世界數(shù)據(jù)進行分析,獲得的醫(yī)療產(chǎn)品在實際用途、潛在用途或風險的臨床證據(jù)。嚴格的說,只有真實世界證據(jù)才能作為臨床相關(guān)審評的證據(jù)。

RWS是對臨床常規(guī)產(chǎn)生RWD的進行系統(tǒng)性收集并進行分析的研究,隨機對照臨床試驗( RCT)則是最高級別的循證證據(jù),經(jīng)常作為藥品審批上市、臨床診療指南/共識更新的證據(jù)。RWS與 RCT并非對立,而是互補的。

圖片來自《真實世界研究指南》

事實上,從2015年開始,國際陸續(xù)頒布了RWS行業(yè)的相關(guān)指南,包括Good Pharmacoepidemiology Practice (GPP), ISPOR RWD 指南, US FDA Device RWD指南等,逐步定義了RWS行業(yè)的相關(guān)概念,提出了RWE的數(shù)據(jù)要求、RWE的應(yīng)用場景等。

數(shù)據(jù)來源:《真實世界研究指南》、動脈網(wǎng)整理

在明確RWS的應(yīng)用方向的基礎(chǔ)上,RWS應(yīng)用也逐漸明晰。在商業(yè)領(lǐng)域,RWS主要有三類應(yīng)用:

1、探索新的適用人群,近期Ibrance獲FDA審批,用于男性乳腺癌治療,是RWS此類應(yīng)用的具體表現(xiàn);

2、探索新的適用劑量,藥物的固定劑量通常是基于I期研究的劑量爬坡實驗,即達到預(yù)設(shè)頻率的劑量耐受性毒性(Dosage limited Toxicity),但I期研究的樣本量過小,藥物劑量受人種、年齡、性別等因素往往有所不同,而RWS可通過海量的診療數(shù)據(jù),探索出最有效獲益區(qū)間的使用劑量;

3、探索藥物使用周期,補充藥物臨床數(shù)據(jù),對于免疫療法,RCT只能證實療法是否有效,難以確定機體產(chǎn)生免疫記憶的時間,而RWS則可以通過累積的不同治療時間的療效去尋找合適的治療時間,此外,RWS還可以用于積累腫瘤患者的長期生存數(shù)據(jù),探索腫瘤療法的患者5年、10年生存率;

在臨床研究領(lǐng)域,RWS也能產(chǎn)生對科學及臨床有意義的見解,近日,在一項發(fā)表在《美國醫(yī)學會雜志》(JAMA)上的最新研究中,來自美國臨床大數(shù)據(jù)公司Flatiron Health和基因組大數(shù)據(jù)公司Foundation Medicine的研究人員利用大型臨床基因組學數(shù)據(jù)庫,證實了以前已知的非小細胞肺癌(NSCLC)患者基因組學特征與臨床結(jié)果的聯(lián)系,并證明了利用病人日常護理過程中獲得的真實世界臨床基因組數(shù)據(jù),加強對新型疾病相關(guān)生物標志物的理解。

RWS發(fā)展正當時,制藥巨頭積極布局

自《21世紀治療法案》頒布以來,制藥巨頭也紛紛追趕RWS的風口。2018年2月,羅氏以19億美元收購了Flatiron Health,6月,羅氏再添大宗收購,以24億美元收購了Foundation medicine。

Flatiron Health專注于開發(fā)臨床數(shù)據(jù)平臺,將社區(qū)腫瘤學家、學者、醫(yī)院、生命科學研究人員和監(jiān)管機構(gòu)的患者數(shù)據(jù)連接共享,并利用這些現(xiàn)實數(shù)據(jù)設(shè)計臨床試驗以及前瞻性研究。

而Foundation medicine致力于建立癌癥患者基因組數(shù)據(jù)庫,并與已知的靶向治療、免疫療法和臨床試驗相匹配,利用這些數(shù)據(jù)幫助設(shè)計臨床試驗、新藥研發(fā)以及制定個性化治療方案。其FoundationCore?世界最大的癌癥基因組數(shù)據(jù)庫之一,擁有超過20萬個匿名癌癥患者基因組數(shù)據(jù)。

僅在2018年,羅氏就斥巨資收購了兩家腫瘤大數(shù)據(jù)公司,臨床數(shù)據(jù)與基因組數(shù)據(jù)的的整合也讓羅氏在切入RWS有了堅實的后盾。除羅氏以外,百時美施貴寶、賽諾菲等制藥巨頭也把RWS納入戰(zhàn)略規(guī)劃。

2019年2月,賽諾菲參投開發(fā)真實世界證據(jù)(RWE)平臺及其結(jié)果分析的Aetion的B輪融資,此前,賽諾菲將RWE納入戰(zhàn)略規(guī)劃,并設(shè)立了RWE項目(RWE&CO)。賽諾菲的RWD平臺擁有全球3億患者的數(shù)據(jù),覆蓋318個疾病領(lǐng)域,完成了40多個RWE項目。

2018年計劃在超過11個治療區(qū)域增加209個項目。賽諾菲的副總裁Juhaeri Juhaeri表示:“RWE將有力推動賽諾菲最大程度利用患者臨床數(shù)據(jù)價值,擁有彌合臨床開發(fā)和患者護理之前差距的巨大潛力!

2019年3月,百時美施貴寶(Bristol-Myers Squibb)和Concerto HealthAI宣布合作,將在臨床試驗設(shè)計中使用RWD和AI技術(shù)。BMS還與羅氏的Flatiron Health合作,為其藥物審批、申報建立真實世界的數(shù)據(jù)標準。

當然,制藥巨頭紛紛布局RWS賽道,一方面是用于正在開發(fā)藥物的臨床試驗設(shè)計,另一方面,也是為了解決藥物上市后,醫(yī)療保險支付方和PBM的成本問題,例如,賽諾菲和諾沃( Novo)等糖尿病制藥商一直面臨PBM定價和談判的壓力,因而轉(zhuǎn)向RWE,宣傳其產(chǎn)品的未來潛力。

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