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首個(gè)肝導(dǎo)向療法獲批上市背后,一款FIC藥物的十年審批路

一款FIC藥物想要成功獲批上市究竟有多難?Delcath公司的經(jīng)歷便是FIC產(chǎn)品艱難前進(jìn)之路的一個(gè)縮影。

早在2013年,Delcath的FIC產(chǎn)品HEPZATO KIT就向FDA提出了上市申請(qǐng),遺憾的是,因?yàn)榕R床數(shù)據(jù)不足,遭到了FDA的拒絕。

與大多數(shù)被拒絕的藥企不同的是,Delcath沒有放棄這款藥物,反而繼續(xù)展開了長達(dá)十年臨床試驗(yàn)。好在,功夫不負(fù)有心人,在補(bǔ)齊臨床數(shù)據(jù)之后,Delcath終于跨越了失敗的泥沼。

但在創(chuàng)新藥的研發(fā)過程中,HEPZATO KIT的故事只是個(gè)例。更多的FIC藥物,在巨大的不確定性,和漫長的時(shí)間成本面前,很難繼續(xù)堅(jiān)持下去。

這也是FIC產(chǎn)品研發(fā)中最為殘酷的一面。

/ 01 / 被拒絕的FIC療法

將時(shí)間拉回到十年前。2013年2月,Delcath向FDA遞交了 HEPZATO KIT(美法侖melphalan/肝臟給藥系統(tǒng))的上市申請(qǐng)。

HEPZATO KIT是一種復(fù)方產(chǎn)品,通過Delcath的新型設(shè)備給藥系統(tǒng)--肝臟給藥系統(tǒng)(HDS),將HEPZATO(美法侖)這種化療藥物直接給藥到肝臟,從而提高藥物在靶組織中的暴露率,同時(shí)限制全身毒性,最大限度減少副作用。

彼時(shí),不少人都對(duì)這一療法的未來充滿信心。因?yàn)樵谂R床試驗(yàn)中,HEPZATO KIT的表現(xiàn)頗具看點(diǎn),能將肝癌患者的平均無進(jìn)展生存率延長到七個(gè)月。

華爾街分析師們的預(yù)測更為樂觀,預(yù)計(jì)這款產(chǎn)品在美國獲批上市后,每年的銷售額將達(dá)到7.45億美元。

盡管早在一年前,這款產(chǎn)品已經(jīng)在歐盟獲批上市,但令所有人沒想到的是,HEPZATO KIT在FDA這里卻吃了癟。

2013年2月,在FDA咨詢委員會(huì)召開的會(huì)議中,F(xiàn)DA的一個(gè)顧問小組對(duì)HEPZATO KIT的安全性問題提出了嚴(yán)重質(zhì)疑,指出大約7%的患者死于肝功能衰竭和胃腸道出血等不良事件,并建議FDA拒絕該藥物設(shè)備組合。

鑒于可能存在的安全性問題,2013年9月,F(xiàn)DA拒絕了HEPZATO KIT療法的上市申請(qǐng)。同時(shí),F(xiàn)DA表示,Delcath有必要進(jìn)行更多試驗(yàn),并且在試驗(yàn)中根據(jù)總體生存率證明這一療法安全有效,對(duì)患者的好處大于風(fēng)險(xiǎn)。

對(duì)于大部分投資者而言,這幾乎意味著,HEPZATO KIT療法被判了死刑。Delcath的股價(jià)也從最高時(shí)的200多美元不斷跌落,最低時(shí)Delcath股價(jià)僅剩0.36美元,近乎歸零。

/ 02 / 一場長達(dá)十年的長征

這樣的故事情節(jié)是不是有些熟悉?

過去一段時(shí)間里,不少上市失敗的藥物,都曾被FDA要求進(jìn)行額外的臨床試驗(yàn)。不過,大多數(shù)情況下,面對(duì)FDA的要求,大部分藥企都會(huì)知難而退。畢竟,一個(gè)額外的臨床試驗(yàn)可能需要多花數(shù)年時(shí)間、數(shù)億資金。

但Delcath卻是一個(gè)例外,在HEPZATO KIT療法療法被拒絕后,Delcath不僅沒有放棄,反而按照FDA的要求開啟了近十年的臨床試驗(yàn)。

2021年12月,Delcath開展的名為FOCUS 的單臂三期臨床研究達(dá)到臨床終點(diǎn)。

在招募的91名患者中,HEPZATO KIT療法的總體緩解率為36.3%,其中包括7名完全緩解者和26名部分緩解者,治療反應(yīng)持續(xù)時(shí)間中位數(shù)為14個(gè)月。

憑借這一臨床數(shù)據(jù),2023年2月,Delcath重新提交了HEPZATO KIT療法的上市申請(qǐng),這次成功獲得了FDA的認(rèn)可。

8月16日,Delcath表示FDA批準(zhǔn)HEPZATO KIT作為肝臟定向治療藥物,用于治療某些患有不可切除肝轉(zhuǎn)移的轉(zhuǎn)移性葡萄膜黑色素瘤 (mUM) 成年患者。這一批準(zhǔn)也使得HEPZATO KIT成為唯一可以治療整個(gè)肝臟的肝臟定向療法。

至此,用了十年時(shí)間,Delcath終于完成了HEPZATO KIT的審批上市之路。在消息公布當(dāng)日,Delcath股價(jià)大漲81%。

雖然,經(jīng)過一波大漲后Delcath的市值仍然不及巔峰時(shí)期市值的零頭,但無論怎么說,Delcath總算走出了失敗的泥潭。

回顧HEPZATO KIT的十年艱難上市路,我們也能深切感受到,創(chuàng)新藥研發(fā)不易,F(xiàn)IC產(chǎn)品的研發(fā)更是充滿了艱難險(xiǎn)阻。所以,一旦藥企選擇了FIC這條路,就要做好“坐得十年冷板凳”的準(zhǔn)備。

       原文標(biāo)題 : 首個(gè)肝導(dǎo)向療法獲批上市背后,一款FIC藥物的十年審批路

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